薬事

学術機関からライセンス供与を受けたCAR-T細胞療法の開発において、IND申請前およびIND申請に向けた非臨床戦略の策定を支援しました。

ベンダーとクライアント間のコミュニケーション不足によりプロジェクトのスケジュールが危機に瀕した際、DHCのプロジェクト管理サービスが導入され、プロジェクト全体のガバナンスをサポートすることになりました。

本ケーススタディでは、CGT（細胞・遺伝子治療）は初めてであるものの、後期開発プロセスには精通しているクライアントが、BLA（生物学的製剤承認申請）の再提出に向けてCRL（審査完了報告通知）への対応を行う事例を紹介します。

細胞治療向けの革新的かつ画期的な製造装置や消耗品を開発することは、非常に複雑なプロセスです。それは、相反する開発・商業上の優先事項と、顧客の要求、そして迅速な市場投入の必要性との間で、繊細なバランスを保つ作業だからです。今回、あるクライアントから、社内の開発プログラムの進捗状況、およびCAR-T細胞療法や次世代細胞療法の製造に向けた統合型バイオリアクターシステムの成熟度について懸念があるとの相談を受けました。

本事例では、国際的なツール・テクノロジー企業より、遺伝子編集および先端治療分野の市場分析と、遺伝子治療用途の重要コンポーネントを製造するための施設構築計画の策定を依頼されました。

クライアントの組織において、様々な事情により、組織内のリーダーシップの空白が生じることがあります。DHCのシニアスタッフは長年のリーダーシップ経験を有しており、その空白を埋め、業務を前進させるための支援が可能です。技術的・戦略的なあらゆるニーズに対応できるシニアスタッフが揃っており、さらにそれぞれが必要に応じて40名以上の専門家（SME）と連携してサポートを提供できる体制が整っているため、こういった支援はDHCによって一般的な依頼の一つになっています。

緊急事態においては、複数の側面から同時に問題を解決する必要があります。あるクライアントが、脂質ナノ粒子（LNP）を用いた臨床段階の医薬品において、製造および同等性に関する課題に起因する深刻な供給不足に直面し、DHCに暫定的なリーダーシップ支援を求めました。

遺伝子治療を専門とするあるクライアントは、大学発の技術を製品化するにあたり、初期段階からDHCを招聘しました。その目的は、将来の治験フェーズから商用生産に至るまでの課題に耐えうる開発プロセスの構想と構築に向けた、長期的なガイダンスを得ることでした。

CGT製品の臨床開発は国際的な取り組みへと拡大しており、統合されたグローバルな規制戦略が不可欠となっています。

本事例では、細胞治療クライアント向けのカスタム製造装置について紹介します。DHCはエンジニアリングの監督に加え、規制対応およびプロジェクトマネジメントのサポートも提供しました。

DHCは投資家クライアントより、新たな細胞治療企業をスピンアウトさせる目的で検討されていた、2つの最先端CGT（細胞・遺伝子治療）資産のデューデリジェンス支援を依頼されました。DHCは両資産に関する品質、CMC、規制関連情報を精査し、各拠点の現地評価、製造委託契約条件の評価、さらに新会社が計画するタイムライン、予算、マイルストーンのレビューを行いました。

細胞・遺伝子治療プロセスで使用する製品を開発する際、その製品（および関連する消耗品）の承認取得は不可欠なステップです。本件では、クライアントより、この承認取得に向けた規制対応プロセスの支援をご依頼いただきました。

Dark Horseでは、ハイレベルな戦略的監督から詳細な戦術的運用サポートまで、幅広いレベルの分析サポートを提供しています。本件では、クライアントはライセンス申請の準備にあたり、広範なガイダンスを必要としていました。

BLAの却下や後期段階での製品開発の遅延、そして規制当局のハードルが近づくにつれて増大する同等性証明の負担を考慮すると、専門家による同等性レビューは不可欠と言っても過言ではありません。

DHCは、本クライアントの遺伝子改変細胞治療プラットフォームを支援し、製造プロセスの改善における同等性を実証しました（これにより、各国の規制当局への関連申請が効率化されました）。

ある学術機関が、HCT/P（ヒト細胞・組織加工製品）の製造と、初期段階の多品種細胞治療の両方のニーズを満たすため、米国内の施設を改修する計画を立てていました。

DHCは、「ホテル」型製造施設の構築に向けた戦略的ガイダンスを提供しました。この施設には、初期段階の幅広い製造クライアントが直接利用できる、柔軟なGMPクリーンルームスイートを提供する能力が求められます。

DHCの経験豊富なレギュラトリーライターは、以下のような幅広いサポートを提供します。 規制当局への提出書類の全面的な作成 から、既存文書のギャップ分析や編集まで対応可能です。レギュラトリーライティングのご依頼は、時に予期せぬギャップを浮き彫りにすることがあります。本事例では、他社コンサルティングファームが作成した資料の修正およびミーティングパッケージの策定過程において、DHCの専門家がクライアントの目標達成に向けた道筋を特定しました。これにより、極めて厳しい初期のタイムラインを遵守しつつ、最終的な規制上の目標を明確に達成するための準備を整えることができました。

DHCには、IND（治験薬申請）に向けたロードマップ作成のご依頼が数多く寄せられます。本ケーススタディでは、これまでの多様なクライアントプロジェクトの経験を集約し、標準的なロードマップの構成要素を導き出しました。この種の取り組みにおいて、DHCは部門横断的な専門知識を活かし、INDに至るまでの主要な活動、スケジュール、コスト、そして価値の転換点について、統合的な理解をクライアントに提供します。作成された成果物は、社内の計画策定だけでなく、資金調達活動においても極めて有用です。