Replimune's Tudriqev (vusolimogene oderparepvec-wtpg) was approved on August 6, 2026 under accelerated approval, in combination with nivolumab, for adults with unresectable advanced cutaneous melanoma that progressed on a PD-1 based regimen. Approval was based on objective response rate and duration of response in the single-arm IGNYTE study. The company reports an objective response rate of 24.2% and a median duration of response of 14.1 months in 91 efficacy-evaluable patients. The ongoing Phase 3 IGNYTE-3 trial is the confirmatory study. This was the third submission and followed the July 30 CTGTAC vote.

Ultragenyx's Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr) was approved on August 19, 2026 under accelerated approval, as an adjunct to nutritional management to reduce daily cornstarch intake in patients 8 years and older with glycogen storage disease type Ia (GSDIa), based on a 31% mean reduction in cornstarch intake versus placebo at 48 weeks.

Ultragenyx's Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf) was approved on September 17, 2026 as the first treatment for pediatric patients with Sanfilippo syndrome type A (MPS IIIA). It is a one-time intravenous AAV9 gene therapy. Supporting data came from an open-label, single-arm study in children aged 2 to 5 compared with an untreated historical cohort.  

Vertex’s Casgevy label expansion to patients 2 years and older with sickle cell disease or transfusion-dependent beta thalassemia was announced July 1, 2026. FDA reports it came 53 days after filing and was the eighth approval under the Commissioner's National Priority Voucher (CNPV) program.

Deramiocel (Capricor) review was extended. After the advisory committee, Capricor submitted 24-month open-label extension data from the Phase 3 HOPE-3 study, additional robustness analyses, and a refined indication focused on upper limb function. FDA classified the submission as a major amendment, which moved the action date from August 22 to November 22, 2026 (company announcement, August 24).

Tabelecleucel (Pierre Fabre, with Atara) was resubmitted on or about September 30, 2026 for EBV-positive post-transplant lymphoproliferative disease, following a second Complete Response Letter in January 2026.  

Replimmune社は、FDAの体制変更前の2026年4月10日、vusolimogene oderparepvecに対して2度目の審査完了報告通知（CRL）を受け取りました。その理由は、ニボルマブ併用時における本剤の寄与効果が不明確であるというものでした。同社は3度目の再提出を行い、PDUFA（処方薬ユーザーフィー法）に基づく審査期限が2026年8月2日に設定されたと発表しました。FDA は、本申請を審議するため、2026年7月30日に細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会を開催する予定です。

FDAは2026年4月23日、コミッショナー国家優先バウチャー（CNPV）プログラムに基づき、Regeneron社のOtarmeni（lunsotogene parvec-cwha）を承認しました。Otarmeniは、分子遺伝学的に確認されたOTOF遺伝子の両アレル変異に関連する、重度から高度の感音難聴（全周波数で90 dB HL超）を有する小児および成人患者の治療に適応されます。

Orca Bio社は2026年6月30日、Tregzi（同種異系制御性T細胞ベースの免疫療法、造血幹細胞・前駆細胞（HSPC）およびT細胞-vldq）の承認を取得しました。Tregziは、血液悪性腫瘍の成人患者の治療において、骨髄破壊的前処置を伴う適合ドナーからの造血幹細胞移植（HSCT）を受け、造血および免疫再構築を目的とする場合、ならびに慢性移植片対宿主病（cGVHD）のない生存期間を改善するために適応されます。

CNPVに関連するその他のニュースとして、Vertex社は2026年7月1日、Casgevyの小児患者向け適応拡大の承認を取得しました。Casgevyは現在、以下の患者の治療に適応されています。

CTGTAC — Deramiocel / Capricor（2026年7月29日） 細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会（CTGTAC）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに伴う心筋症を対象としたderamiocel（同種心臓球由来細胞；Capricor）に関するBLA 125842の審査を行います。PDUFA目標日は2026年8月22日です。会議の模様は公開ウェブキャストで配信されます。

CTGTAC — Vusolimogene Oderparepvec / Replimune（2026年7月30日） 当委員会は、抗PD-1療法による治療歴のある進行性黒色腫患者を対象とした、vusolimogene oderparepvec（Replimune）とニボルマブの併用療法に関するBLA 125827の審査を行います。

FDA Rare Disease Framework Initiative Public Meeting (October 28, 2026). FDA announced that it will hold a public meeting at its White Oak campus with a virtual participation option.

FDA Scientific Public Workshop: Next-Generation Sequencing for Adventitious Agent Detection in Biologics (September 23, 2026). OTP and the Office of Vaccines Research and Review scheduled this virtual workshop covering FDA perspectives, CRO implementation of NGS, NGS for adventitious virus detection, and non-viral agents.

PDUFA VIII public meeting (September 16, 2026). FDA held a hybrid public meeting on the proposed PDUFA VIII commitment letter. Written comments are due October 16, 2026 (docket FDA-2026-N-8163).

OTP Town Hall: BLA Submission Best Practices, transcript now posted. The June 4 town hall highlighted in the July issue has a transcript on FDA's site.  

OTPタウンホール — BLA申請のベストプラクティス（2026年6月4日） OTPの審査管理・規制審査室（ORMRR）は、CGT製品のBLA申請準備に関するバーチャルタウンホールを開催しました。BLA申請前会議の依頼方法、申請パッケージ作成のベストプラクティス、およびFDAが提供するツールについて解説しました。

OTP/ARMワークショップ — 小児CGT臨床試験の推進（2026年4月9日） CBER/OTPと再生医療同盟（ARM）は、FDAホワイトオークキャンパスにてハイブリッド形式のワークショップを共催しました。小児集団におけるCGTの臨床試験デザインをテーマとし、早期介入が転帰を改善する疾患に重点を置いて議論されました。

個別化療法の台頭- 2025年11月20日

OTPタウンホール：遺伝子治療の製造CMCおよびBLA申請と承認後の変更に向けた施設準備- 2025年10月22日

CBERガイダンス・アジェンダ 2026

CGT向け

• 細胞ベース医療製品に使用されるヒト同種細胞の増殖における安全性試験：業界向けガイダンス  
• 細胞・遺伝子治療製品の力価保証：業界向けガイダンス
• 能動的免疫療法製品の力価評価：業界向けガイダンス（案）  
• 細胞・遺伝子治療製品の安全性および有効性データ収集のための承認後手法：業界向けガイダンス
• キメラ抗原受容体（CAR）T細胞製品：非腫瘍領域における開発上の検討事項：業界向けガイダンス（案）
• 異種移植用ブタ由来固形臓器の臨床試験に関する検討事項：業界向けガイダンス（案） • 異種移植製品の試験、サンプリング、および保管に関する検討事項：業界向けガイダンス（案）
• 重篤な疾患に対する再生医療療法の迅速承認プログラム：業界向けガイダンス
• ヒト細胞・遺伝子治療製品の製造変更および同等性評価：業界向けガイダンス
• ゲノム編集技術を用いたヒト遺伝子治療製品開発における既存知見の活用：業界向けガイダンス（案）
• ヒト細胞・組織および細胞・組織ベース製品（HCT/Ps）による結核菌感染リスク低減のための推奨事項：業界向けガイダンス  
• ヒト細胞・組織および細胞・組織ベース製品（HCT/Ps）のドナーにおける敗血症関連病原体による感染リスク低減のための推奨事項：業界向けガイダンス  
• ヒト細胞・組織および細胞・組織ベース製品（HCT/Ps）によるヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染リスク低減のための推奨事項：業界向けガイダンス  
• ヒト細胞・組織および細胞・組織ベース製品（HCT/Ps）によるC型肝炎ウイルス（HCV）感染リスク低減のための推奨事項：業界向けガイダンス  
• ヒト細胞・組織および細胞・組織ベース製品（HCT/P）によるB型肝炎ウイルス（HBV）伝播リスクを低減するための推奨事項（業界向けガイダンス）  
• ヒト細胞・組織および細胞・組織ベース製品（HCT/P）のドナー適格性判定に関する推奨事項（業界向けガイダンス）  
• 希少遺伝性疾患を治療するための個別化治療薬の承認を裏付ける「妥当なメカニズム（Plausible Mechanism）」の確立（業界向けドラフトガイダンス）

CGTにも適用可能

• 生物学的製剤評価研究センター（CBER）への申請に対する生物学的研究モニタリング（BIMO）査察計画のための承認申請内容の電子提出用標準フォーマット（業界向けガイダンス）  
• 生物学的製剤の試験における代替微生物試験法のバリデーションおよび実装に関する推奨事項（業界向けドラフトガイダンス）
  

FDAによるジャーナル出版物およびウェブ投稿：

イノベーションを促進するための細胞・遺伝子治療に対する柔軟な要件

FDAの新しい「妥当なメカニズム（Plausible Mechanism）」パスウェイ

CAR T細胞療法の推進：腫瘍学におけるキメラ抗原受容体T細胞療法の科学的根拠に基づく試験設計

FDA科学公開ワークショップ：生物学的製剤における外来性因子検出のための次世代シーケンシング（2026年9月23日）

Frequently Asked Questions: Developing Potential Cellular and Gene Therapy Products (Final, August 20, 2026). This finalizes the November 2024 draft. It compiles OTP's answers to common sponsor questions across regulatory, CMC, pharmacology and toxicology, and clinical topics, and was created in response to a PDUFA VII commitment.  

Potency Assessment of Active Immunotherapy Products (Draft, August 2026). The draft gives recommendations for developing potency assays for active immunotherapy products (ACTIMPs), including identifying potency-related critical quality attributes and selecting bioassays or physicochemical methods. It supplements the December 2023 draft Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products. The deadline to submit comments to the docket is November 18.  

Formal Meetings Between FDA and Sponsors or Applicants of PDUFA Products (Final, August 2026). The companion CBER SOPP 8101.1 took effect September 21.

Container Closure Systems for Human Drugs and Biological Products (Draft, August 2026).

Cancer Clinical Trial Eligibility Criteria: Laboratory Values; Guidance for Industry, IRBs, and Clinical Investigators

Cancer Clinical Trial Eligibility Criteria: Washout Periods and Concomitant Medications; Guidance for Industry, IRBs, and Clinical Investigators

Cancer Clinical Trial Eligibility Criteria: Performance Status; Guidance for Industry, IRBs, and Clinical Investigators

CGT製品のCMCにおける柔軟性（最終版、2026年5月）。 CBERは、生物学的製剤承認申請（BLA）に向けたCGT製品のフェーズに応じたCMC（化学・製造・品質管理）の期待事項を正式化するガイダンスを最終決定しました。本ガイダンスは、フェーズ1におけるプロセスバリデーション要件の軽減、開発中の製造変更に対する同等性評価の明確化、およびCMC監視へのリスクベースのアプローチを支持するものです。

ゲノム編集の安全性評価（ドラフト、2026年4月）。 FDAは、オフターゲット解析への期待事項を含む、ゲノム編集を用いた遺伝子治療製品の安全性評価アプローチを概説するドラフトガイダンスを発行しました。

先行知識／妥当なメカニズム（Plausible Mechanism）フレームワーク（ドラフト、2026年6月）。 CBERは、スポンサーが既存の非臨床、臨床、および製造に関する知識を活用して開発を効率化し、個別化およびプラットフォーム型の細胞・遺伝子治療（CGT）製品における重複した試験を削減する方法を明確にするドラフトガイダンスを発行しました。

生物学的原因が既知である特定の遺伝性疾患を標的とした個別化治療薬開発における「妥当なメカニズム（Plausible Mechanism）」フレームワークの活用に関する考慮事項（業界向けドラフトガイダンス）

医薬品CGMP査察終了時におけるFDAフォーム483の指摘事項への対応

E2D(R1) 承認後の安全性データ：個別症例安全性報告の管理および報告のための定義と基準

M14 医薬品の安全性評価のためのリアルワールドデータを用いた非介入研究の計画、設計、分析、および報告に関する一般原則

E22 患者選好性研究に関する一般的考慮事項

M4Q(R2) ヒト用医薬品登録のためのコモンテクニカルドキュメント：品質

医薬品および生物学的製剤の臨床試験におけるベイズ統計手法の使用

‍迅速承認 – 重篤な疾患に対する迅速プログラム

承認済み／認可済み医療製品の未承認使用に関する科学的情報についての企業から医療従事者への伝達：Q&A：最終版 2025年1月6日

 ヒト細胞、組織、および細胞・組織ベース製品（HCT/P）のドナー適格性判定のための推奨事項；業界向けガイダンス（案） 
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 ヒト細胞、組織、および細胞・組織ベース製品（HCT/P）によるB型肝炎ウイルス（HBV）感染リスク低減のための推奨事項；業界向けガイダンス（案）
録画されたウェビナーを視聴する

 ヒト細胞、組織、および細胞・組織ベース製品（HCT/P）によるC型肝炎ウイルス（HCV）感染リスク低減のための推奨事項；業界向けガイダンス（案）
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 ヒト細胞、組織、および細胞・組織ベース製品（HCT/P）によるヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染リスク低減のための推奨事項；業界向けガイダンス（案） 
録画されたウェビナーを視聴する

先端製造技術指定プログラム：最終版 2024年12月31日

E11A 小児外挿：最終版 2024年12月30日

 リアルワールドデータ：医薬品および生物学的製剤の規制上の意思決定を支援するための電子健康記録および医療請求データの評価 2024年7月

医薬品、生物学的製剤、およびコンビネーション製品の使用に関連するリスク分析の目的と内容 2024年7月
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医薬品開発のためのプラットフォーム技術指定プログラム 2024年5月
本ガイダンスに関するKim Bentonの記事はこちら。  

細胞ベース医療製品に使用するために増殖させたヒト同種細胞の安全性試験；業界向けガイダンス（案）
本ガイダンスに関するAmanda MackおよびAlicja Fiedorowiczの出版物はこちら。

細胞・遺伝子治療および組織工学医療製品の製造におけるヒトおよび動物由来材料の使用に関する検討事項；業界向けガイダンス（案） 2024年4月
本件に関するBlake BergamおよびSara Millsの記事はこちら。

電子形式による規制当局への提出：IND安全性報告に関する業界向けガイダンス 2024年4月

‍リアルワールドエビデンス：医薬品および生物学的製剤の非介入研究に関する検討事項 2024年3月

早期アルツハイマー病：治療薬の開発 2024年3月

Q14 分析手順の開発 Q2 2024年3月

(R2) 分析手順のバリデーション 2024年3月

‍先端製造技術指定プログラム 2024年2月

‍ヒトゲノム編集を組み込んだヒト遺伝子治療製品 2024年1月

細胞・遺伝子治療製品の力価保証：業界向けドラフトガイダンス 2023年12月

‍医薬品および生物学的製品開発のためのマスタープロトコル 2023年12月

希少疾患：医薬品および生物学的製品の開発に関する検討事項 2023年12月

‍リアルワールドデータを含む医薬品および生物学的製品申請のためのデータ標準 2023年12月

‍GLP（優良試験所基準）試験報告書の翻訳：Q&A 2023年11月

‍‍項目反応理論を用いた臨床アウトカム評価のための臨床試験データセットおよび文書の提出 2023年11月

‍がん臨床試験における患者報告アウトカムデータの提出 2023年11月

‍業界向けガイダンス：再生医療療法のための自主的コンセンサス規格認定プログラム 2023年10月

‍業界向けガイダンス：再生医療療法のための自主的コンセンサス規格認定プログラムリアルワールドデータを含む医薬品および生物学的製品申請のためのデータ標準 2023年10月

‍医薬品製造および生物学的研究モニタリング施設のリモート対話型評価  2023年10月

承認済み／認可済み医療製品の未承認使用に関する科学的情報についての企業から医療従事者への伝達：Q&A 2023年10月

Expedited IND Pilot (FDA, September 15, 2026). The pilot, part of HHS Operation TrialBlazer, pairs a sponsor with a qualified research institution and tests whether rolling review of IND components during the pre-IND phase reduces the risk of a clinical hold during the 30-day IND review. FDA expects to select 8 to 10 sponsor and institution pairs from applications due October 30, 2026, and states it retains full authority over clinical hold decisions.  

Direct final rule on nonclinical testing terminology (September 21, 2026). The rule replaces "animal tests" with "nonclinical tests" across drug and biologics regulations to recognize methods such as human cell cultures and organs-on-chips, without removing animal study requirements or changing safety standards. A database of 25 new approach methodology examples was also launched.

Good Clinical Practice commentary from FDA center leaders (FDA Voices, September 3, 2026). Leaders of CDER, CBER, CDRH, and OCE wrote that GCP is "not optional," describing planned steps that include more foreign bioresearch monitoring for early-phase trials and notices to sponsors when a site cannot be inspected. Sponsors running first-in-human CGT studies ex-US should expect scrutiny of site data integrity.

CNPV program. The Casgevy pediatric approval (53 days from filing) is the eighth CNPV approval, reinforcing the program's short review clocks for selected products.  No additional participants for the program have been announced since the departure of former Commissioner Marty Makary.

Operation TrialBlazer（HHS/FDA、2026年6月22日）。 米国保健福祉省（HHS）は、初期段階の臨床研究を米国内に維持することを目的とした機関横断的イニシアチブ（FDA、NCI、NCATS、NIH、ARPA-H）である「Operation TrialBlazer」を発表した。特にCGTに関しては、FDAがフェーズに応じたIND（治験薬申請）の期待事項を明確化しており、これにより薬剤の特定から初回ヒト試験までの期間を6〜12ヶ月短縮できると推定している。

PreCheckパイロットプログラム（FDA、2026年6月29日）。 FDAは、国内製造施設の承認を迅速化するプログラムであるPreCheckパイロットの対象として7社を選定した。選定企業のうち、Cellares Corp.（ニュージャージー州ブリッジウォーター、腫瘍学・血液学向け細胞ベース遺伝子治療）とKriya Therapeutics（ノースカロライナ州ダーラム、慢性疾患向け遺伝子治療）の2社がCGT製造に関連している。