CRL課題の是正:BLA再提出に向けた準備

The Ask

このクライアントは後期開発の経験は豊富でしたが、細胞・遺伝子治療の経験はありませんでした。C&GTのような新しい業界では、歴史の長い分野と比較して規制当局のガイダンスが十分に確立されていません。そのため、スポンサーにはC&GTに特化した専門知識が不可欠です。クライアントは、当初の申請が却下された複数の項目について、その是正と解決を求めてDark Horseに依頼しました。再提出までの時間的制約から、製品開発を軌道に戻すことへの切迫感があり、プロセスの各要素を期限内に、かつ品質を最優先して実行することが求められました。

The Impact

クライアントは、却下後の規制当局との面談を無事に終え、再提出に向けた次のステップへと進むことができました。Dark HorseのC&GTに特化したプロジェクト管理計画は、クリティカルパスの特定とともに、プロジェクトの是正を効率的かつ効果的に進めるための明確な指針と可視性を提供しました。さらに、DHCの専門知識と技術的ノウハウ、そしてプロジェクトリーダーシップが組み合わさることで、クライアントは再提出(および他地域での申請)への準備が整っただけでなく、将来的な成功に向けた強固な基盤を築くことができました。

DHC’S Approach

本プロジェクトでは、DHCが持つ12のコア機能のうち、少なくとも6つにまたがる広範かつ重複したサービス領域に取り組みました。DHCが提供した主なサービスは以下の通りです。

  1. 課題解決およびBLA再提出への道筋を特定するための戦略的規制サポート
  2. ブリーフィングブックやBLAサブセクションの文書作成など、戦術的・運用的な規制サポート
  3. 必要な活動範囲と順序を詳細に定めた部門横断的なプロジェクト計画の策定。進捗状況の可視化と追跡、およびクリティカルパスの特定のための詳細なガントチャートとダッシュボードの作成
  4. C&GTの分析、プロセス開発、製造に関する技術的専門知識の提供。これらの領域における品質および規制上の懸念に対し、技術的に妥当な是正措置を講じるための支援
  5. 外部試験機関との関係管理および監督。再提出に向けたクリティカルパス上の成果物について、特に重点的な対応を実施
  6. プロセス不具合の根本原因分析による、課題特定と是正の迅速化
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