製造同等性を実証するための同等性パッケージ

The Ask

製造プロセスの改善やスケールアップを行う際には、製品の同等性を実証することが不可欠です。遺伝子改変細胞治療プラットフォームを推進する既存のバイオテクノロジー企業より、製造プロセスの改善に伴う同等性の実証および各国の規制当局への申請効率化に向けた支援の依頼を受けました。

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DHCによる戦略的な同等性パッケージの設計と規制当局への提出用文書作成により、迅速かつ費用対効果の高い同等性の証明が可能となりました。同等性に関する申請は、各国の規制当局からわずかな質問を受けたのみで受理され、複数の国や地域において遅延なく改良された製造方法を導入することができました。

本件においてクライアントは、複数の管轄区域での臨床試験開始に向けた準備と並行して、以下の2つの製造プロセス変更を実施していました。

当初、患者への治療用投与量は手作業で製造されていました。この自家細胞療法において、手作業から自動化プロセスへと移行することで、一貫性の向上と製造原価の低減が可能となりました。
安全性、性能、および一貫性を最適化するため、クライアントは遺伝子治療の送達に使用されるウイルスベクターを改良しました。

時間、コスト、実現可能性といった様々な制約がある中で、旧プロセスと新プロセスの同等性を実証するための試験デザインを検討する必要がありました。DHCはクライアントと協力して同等性試験計画を策定し、得られた試験データの分析を行い、各国の規制当局へ提出するための試験結果報告書を作成しました。