Two findings dominate FDA Bioresearch Monitoring (BIMO) GCP inspection metrics year after year: clinical protocol noncompliance and inadequate monitoring. Despite widespread investment in "GCP Inspection Readiness" programs, these citations persist across every phase of clinical development. The root cause is often a conflation of two very different things: Inspection Readiness and Inspection Preparation. With ICH E6 (R3) now in effect, cQbD is no longer a best practice — it is a stated principle of GCP.
Join DHC Senior Practice Expert Eric Humes and AztraZeneca’s Former Executive Director of Clinical Quality & Learning Grace Crawford as they cover:
インビボ（生体内）CAR-T療法および関連するインビボ細胞療法は、 先端治療開発における最も有望なフロンティアの一つです。ここ数ヶ月、大手製薬会社からの多額の資金流入がそれを証明しています。開発者は、確立された規制上の前例がない中で、非臨床試験、プロセス開発、製造といった重複する課題に直面しています。カーゴ設計やベクターの免疫原性から、製造のスケールアップ、新規アッセイの開発に至るまで、どの領域においてもミスがあればプログラム全体が危機にさらされる可能性があります。
DHCの プラクティスエキスパートである エリザベス・フィゲロア博士（PhD）と、 シニアコンサルタントの ショーン・オファレル博士（PhD）による、以下のトピックについての解説にご参加ください。
現状とトレンド： インビボCAR-T分野の現在の立ち位置と、腫瘍学および自己免疫疾患領域における今後の軌道を形作る主要な要因について。
科学と発見における課題： カーゴ設計、LNP製剤化、エクスビボ（生体外）プラットフォームからの移行など、インビボ細胞標的化における生物学的および技術的な障壁について。
非臨床試験の課題： ベクターの免疫原性、用量設定、動物モデルの選択、新規添加剤の安全性への対応について。
CMCの課題： ベクターおよびLNPの大量製造、脂質サプライチェーン、アッセイ開発、CDMOの選定、ならびにインビボ医薬品に対する厳格な管理。
商用化における機会と課題： インビボCAR-T療法がエクスビボ療法の限界を真に克服できる領域と、依然として生物学的な制約が残る領域について。
Converge Consulting主催のウェビナー「商用サプライチェーン立ち上げに向けた投資ゲーティングの成功戦略」を開催します。専門家が以下のトピックについて解説します。
元Oncopeptides社 米国流通・トレード・GPO担当シニアディレクターが、 Oncopeptides 限られたリソースで米国市場への立ち上げを準備した実体験を共有します。
登壇者： Jeremy Friedler （モデレーター）、 Alex Spivak、および Chris Wixson。
バイオ医薬品の開発ライフサイクル全体において、供給リスク管理、正式なリスク評価、およびリスク軽減計画は極めて重要ですが、そのリスクの規模や性質は時間の経過とともに変化します。
新型コロナウイルス感染症のパンデミック以降、企業は供給リスク管理に対してより積極的なアプローチをとるようになり、より広範なリスク、新たな規制や方針、そして高度なデータ分析ツールがもたらす機会に対応しています。Converge ConsultingとApellis Pharmaceuticalsの専門家を迎え、こうした新たな供給リスクの要因を探るとともに、内部的、業界的、そしてサプライヤー関連の多岐にわたるリスクを評価します。また、貴社における供給途絶を予測し、軽減するための実践的な知見を共有します。
登壇者： Jeremy Friedler、 Ashutosh Pandit、 Gordon Pugh、David Peters、 Chad Presher。
細胞治療および遺伝子改変細胞治療の開発者は、生産スケジュールの策定や運用計画の最適化において、特有の課題に直面しています。これらの高度な治療法の製造は複雑であり、さらに厳格な規制要件や進化する業界の需要が加わるため、効率的で拡張性が高く、費用対効果に優れた製造戦略を確立することが不可欠です。
DHC プリンシパル Liz Cauldwell およびシニアコンサルタント Catherine Colandro が、本ウェビナーにて細胞・遺伝子治療製造における生産効率とオペレーショナル・エクセレンスを推進するための重要な検討事項を解説しました。
本セッションは、製造効率の向上や施設運営・生産コストの削減を目指す、バイオ製造、オペレーション、サプライチェーン管理、プロセス開発の専門家を対象としています。
This webinar (hosted by Elizabeth Figueroa, Ph.D. and Christina Fuentes, Ph.D.) addressed unique product development considerations for the evolving gene editing and delivery landscape, including viral and non-viral delivery vectors such as lipid nanoparticles (LNPs) and adeno-associated virus (AAV). Topics included:
A webinar on the most urgent international logistics challenges and issues facing life science companies today, especially regarding US-China interactions, future trends, and recommendations for life science leaders. Converge Consulting experts were joined by the VP of Supply Chain & Logistics from CG Oncology who shared her personal experience navigating the dynamics of US-China trade and logistics in previous roles.
US life science companies face ongoing trade and logistical challenges to develop and produce their drug products in the global market. Issues include:
Adding to the complexity, governments are increasingly using global trade as a component of their foreign policy. Those policy decisions may be out of industry control, but they have significant ramifications on life science supply chains. Right now, this is most notable in the volatile dynamic between the US and China.
Presented by: Sandra Gutierrez, Todd Applebaum, Mile Iliev.
DHCの専門家である ウェンディ・リャン（Wendy Liang） および サラ・ミルズ（Sara Mills） は、IND（治験薬届出）作成におけるフェーズに応じた検討事項や推奨事項を提示しました。また、CGT（細胞・遺伝子治療）製品のINDに推奨される一般的な構成の調査、原薬および製剤の定義とコード化に関する議論、作成を効率化するためのベストプラクティスのレビューを行い、IND提出後に想定される事態についての知見を提供しています。
本ウェビナーでは、プリンシパル ジェイコブ・スタッドハマーが、臨床開発の全段階におけるAAVリリースパネルへの空/充填分析、次世代シーケンシング、翻訳後修飾分析といった高度な手法の実装に向けたベストプラクティスとトレンドについて解説しました。また、新たな手法を導入する際の技術的な課題や規制上の考慮事項、業界の動向、そしてその利点についても議論しています。
シリアライゼーション（製品のシリアル化）コンプライアンスへの対応とその先を見据えた、専門家によるウェビナーを開催します。本ウェビナーでは、新たな規制要件の重要なポイントから、リクエストや例外処理へのベストプラクティスまで幅広く解説します。また、自社の組織で活用できる、効率的かつ効果的なシリアライゼーションプログラムの管理手法についても学びます。背景昨年、DSCSA（米国医薬品サプライチェーン安全法）の施行フェーズが開始されて以来、米国で医薬品を販売するライセンス保有者は、以下の対応に取り組んでいます。
卸売業者や調剤薬局（専門薬局を含む）も初めてシリアライゼーション要件に直面しており、その対応としてメーカー側にさらなる要求を突きつけるケースが増えています。
さらに、現在も状況評価やソリューション選定に苦慮しているメーカーも少なくありません。すでに商用製品ポートフォリオでシリアライゼーションプログラムを運用している企業にとっても、これから初めてプログラムを立ち上げる企業にとっても、本イベントは、FDAの11月の施行期限に遅れることによるリスクを回避するための適切な体制構築や、ベストプラクティスおよび手順を習得する絶好の機会となります。
登壇者：Brian Recchione、Ulpiano Flores
CGT製品の非臨床開発戦略において、「万能な」アプローチは通用しません。臨床試験に進むCGT製品が増加する中、これまでの前臨床試験の軌跡を振り返ることで、共通の落とし穴を特定し、それを克服する方法を見出すことができます。本ウェビナーでは、シニアプリンシパル兼非臨床部門責任者の ネイサン・マンリー と、シニアコンサルタントの ショーン・オファレル が、CGT製品の非臨床開発の現状を解説しました。適切なモデルシステムの選択、用量設定、GLP毒性試験の設計といった全体的な課題に焦点を当てています。
細胞・遺伝子治療業界向けの新しいイネーブリングテクノロジーを開発されていますか？本ウェビナーでは、主要な課題を理解し、乗り越えるための実践的な議論を行いました。当社のチームは、CGTイネーブリングテクノロジー企業の製品商業化を成功に導くための深い経験を有しており、今回はマスタープラクティスエキスパートの リチャード・グラント、プリンシパルの マイケル・キンジー、そしてシニアコンサルタントの マデリン・セント・オンジ が、これまでに得た教訓とベストプラクティスを共有しました。
2023年最後の「Unbridled Excellence」ウェビナーでは、 DHCのマネージングパートナーであるCEOの アンソニー・デイヴィス、COOの ケイティ・スピンク、そしてDHCヨーロッパGMの ロブ・アレンを迎え、 2023年の振り返りと2024年の展望をテーマに議論しました。マネージングパートナーたちが、2023年の主要な学びと2024年に注目すべき予測について語ります。
初回となる Regulatory Roundup LIVE では、元FDA規制当局者からなる当社の比類なきチームが、最新かつ重要な規制関連ニュースについて参加者の皆様と議論を交わしました。DHCマスタープリンシパルの Kimberly Benton 、マスタープラクティスエキスパートの Don Fink、 ならびにシニアプリンシパルの Heath Coats、元Dark HorseのKevin Whittlesey、プラクティスエキスパートの Tal Salzに感謝いたします。
In this third episode of the DHC webinar series, we heard from DHC Principal Brent Morse in conjunction with Senior Consultant Joshua Beckett (featuring content from Senior Consultant Alicja Fiedorowicz MSc) on the topic of Phase Appropriate Analytics to Support Cell and Gene Therapy Development. Presenters discussed considerations for implementation of a phase-appropriate analytical strategy to support the development of cell and gene therapies. The concept of phase-appropriateness was be introduced, along with a discussion of how this concept may influence the strategy for release and characterization testing as a product proceeds through development. Presenters also discussed phase-appropriateness in the context of assay qualification, validation, and potency assay strategy.
査察への準備は万全ですか？
元Dark HorseのDavid Jasekと共に、これらの疑問を解消しましょう。
デジタルトランスフォーメーション（DX）は、企業が自らを再構築する機会をもたらします。組織は、業務のあり方や、顧客への価値創造・提供の方法を根本から見直すことができます。貴社にとってDXに着手すべきタイミングはいつか、その判断が求められています。デジタル技術を活用したデータ主導のインサイトは、かつてないほど重要な意思決定、アクション、プロセスに影響を与えています。特にサプライチェーン計画のデジタル化は、ほぼ例外なく、より深い洞察とビジネス成果の向上をもたらします。
Converge Consulting社とEiger Biopharmaceuticals社を迎え、以下のテーマに焦点を当てます。 サプライ計画のデジタル化、主な議論の内容：
登壇者：Marc A. Osterhaus、Robert Cantow
プロジェクトの初期段階において最も重要な決断の一つが、CDMOパートナーの選定です。すべてのCDMOが同等の能力を持っているわけではなく、どの企業が貴社のプログラムに最適かという問いに簡単な答えはありません。提案書に対して詳細かつ厳密な定量的比較分析を行うことはもちろん、候補となるCDMOの運営実績や過去の経緯に関する実地的な知識と洞察を組み合わせることが不可欠です。DHCは長年にわたりCDMOと連携し、クライアントが最適なパートナーを選定できるよう支援してきた実績があり、拡大を続けるCDMO業界に関する広範な知見を有しています。DHCシニアコンサルタントの ウズマ・シュカト＝ムムタズ。
商用ローンチに向けた準備 は、多くの企業にとって極めて重要な局面です。強力なリーダーシップと、多岐にわたる機能部門間の連携が不可欠となります。また、技術面や規制面でのハードルも存在します。市場での承認が確実ではない段階から、企業は多大な労力と資本を投じる必要があり、これらすべてがビジネスリスクを劇的に高める要因となります。
本セミナーでは、以下のテーマについて議論します。 商用ローンチ準備において企業が陥りやすい罠を回避する方法：
これらの落とし穴を回避することで、ローンチ遅延のリスクを低減し、テクニカルオペレーション、コマーシャル／マーケットアクセスチーム、そして品質、規制、財務、ITといった重要な機能グループ間での緊密な連携を構築できます。
登壇者： Jeff Goldberg、 Todd Applebaum。
Supply chain leaders in life sciences companies operate in a highly uncertain environment. Commercial and regulatory uncertainty is now compounded by the risk of supply disruptions and geopolitical barriers. For companies managing the complexity of multiple products, regions and supply chains, the ability to analyze and evaluate scenarios before they turn into emergencies is critical. It allows for understanding options and developing contingency plans. Taking uncertainty into account in the supply chain planning process and S&OP improves manufacturing and supply decision-making in a way that is easily adaptable as the portfolio grows.
Join us for a webinar on dealing effectively with risk and uncertainty in your planning process and S&OP.
Attendees will gain:
You will also hear directly from an industry leading company who has successfully managed these risks in their planning process.
Presented by: Thierry Bilbault, Jeremy Friedler, Sean Carroll.
多くの新興企業において、CMC部門と財務部門のリーダーは意見が対立しがちです。CMCを取り巻く状況は流動的で、大幅な変更を伴うことも珍しくありません。こうした変化が戦略や予算に与える影響を、財務部門が理解し活用できる形で提示することは容易ではありません。両部門の連携を強化することで、こうした障壁を取り除き、さらなる大きなメリットを生み出すことが可能になります。
本ウェビナーは、以下に関心をお持ちのCMCおよび財務部門のリーダーを対象としています。
登壇者： Hugh Wight、 Todd Applebaum、 Ashutosh Pandit。
医薬品サプライチェーン安全法（DSCSA）は、医薬品の取引パートナーに対し、サプライチェーン全体で製品を追跡・管理するためのデータ共有を義務付けています。このデータ共有は、EPCIS（電子製品コード情報システム）に基づいて行われます。
DSCSAの義務を果たすためのビジネス要件に、最近新たな動きがありました。製造業者は、2022年11月以降の要件を満たすために、今すぐ準備を開始する必要があります。
本イベントでは、以下の点について解説します。
登壇者： Dean Caravoulias、Stephanie Byrne、 Todd Applebaum。
本イベントでは、医師や患者との緊密な関係構築・維持に重点を置いたサプライチェーン設計における、新たな手法や実践に関する知見を提供します。サプライチェーン・ワーキンググループのメンバーが、患者中心のサプライチェーンを構築する上で重要な要素や課題について議論し、以下のベストプラクティスを紹介します。
登壇者： Natalie C. Costa、 Todd Applebaum。
2020年3月に署名された新型コロナウイルス支援・救済・経済保障（CARES）法は、2020年の新型コロナウイルス感染症のパンデミックにより影響を受けた個人、家族、企業に対し、緊急支援および医療対応を提供するものです。本稿では、ライフサイエンスおよび製薬業界に対するCARES法の影響について、以下の観点から解説します。
登壇者： クリス・シルバ、 トッド・アップルバウム、 ジェレミー・フリードラー。
治験薬供給の専門家には、適切な薬を適切な患者に適切なタイミングで届けるという使命があります。それも、コストとリソースを最小限に抑えながら実現しなければなりません。パンデミック下でもサプライチェーン自体は持ちこたえてきましたが、配送業者やスポンサーは、薬を期限内に届けるために、リードタイムの延長やコスト増といった工夫を余儀なくされました。今こそ業界は、デジタルサプライチェーンへの移行を真剣に検討すべき時です。
インタラクティブなパネルディスカッションに参加して、以下の内容を学びましょう。
登壇者：Neeraj Shah、Barry Moore、Michael Nest
「ニューノーマル」なビジネス環境において、新たなグローバル物流および貿易の課題が浮上しています。これには、急速に変化する貿易摩擦、国境を越える輸送の制限、そしてコールドチェーンやワクチン物流に対する膨大な需要などが含まれます。私たちは、こうした変化が以下の分野に与える影響を理解することに注力します。
登壇者： Carsten Nielsen、 Todd Applebaum。
ライフサイエンス・サプライチェーン・ワーキンググループの初回イベントに登録して、メンバーになりませんか。現在、サプライチェーン部門のディレクター職以上のエグゼクティブを中心に、30名以上が参加しています。
当日のプログラム：
サプライチェーン・ワーキンググループへのご参加と、12月のミーティングへのご出席を心よりお待ちしております。
治験薬の供給計画には、常に予期せぬリスクが伴います。例えば、新型コロナウイルス感染症のパンデミックが発生した際、サプライチェーンの混乱が懸念されました。全体としてサプライチェーンは維持されましたが、パンデミック下での需要管理や予測をどのように行うべきかという課題が残りました。世界が徐々に日常を取り戻しつつある今、パンデミックや過去の経験から何を学び、その知識を今後のリスク軽減の標準としてどのように適用していくべきか、その検討に焦点を移す必要があります。
本ウェビナーでは、サプライチェーンの専門家を招き、治験薬の供給に関する意思決定に伴う不確実性とリスクの管理について洞察を深めます。取り上げる主な質問は以下の通りです。
登壇者：Chad Presher、Michael Nest、Neta Bendelac、Jan Pieter Kappelle（モデレーター）
Biopharmaceutical companies developing innovative products must build a stage-appropriate quality system (QS) that ensures the right controls are in place. By doing this, they ensure patient safety and compliance while enhancing operational efficiency. The challenge is in establishing an appropriate level of rigor and controls for the particular stage of the development lifecycle.
From the identification of critical characteristics to the development of methods and procedures, flexibility and discretion early in development give way to more rigorous controls for commercial GMP operations.
The QS journey begins with steps leading to IND submission. As companies progress through Phase 2 clinical trials and are preparing for a Phase 3 trial, BLA/NDA submission, PAI readiness and ultimately commercialization, they need to progressively enhance their quality system. After product approval, companies continue improving their QS for operational efficiency, as well as to avoid costly product failures and regulatory sanctions.
They must design and transition to a commercial quality system to support the new operations involved in scaling production, often via outsourcing, while continuing to manufacture clinical material.
Participants will hear expert discussion focused on three main phases of QS development:
This webinar is appropriate for CXOs, Quality, Development, Regulatory, Clinical Operations, Manufacturing, Supply Chain, Technical Operations, and other functional leads engaged with or interested in the stage-appropriate quality system for companies in preclinical development to commercial operations.
Presented by: Melanie Cerullo, Todd Applebaum, Dr. James Blackwell.
米国メーカーに対する連邦DSCSAシリアル化規制の施行に伴い、焦点は初期導入から、 シリアル化の実行、管理、およびビジネス価値の創出における課題へと移行しています。先見性のある企業は、シリアル化されたデータを分析し、効率化と成果の向上を図るための戦略を構築しています。
初めてシリアル化を導入する企業でさえ、数年前とは状況が大きく異なっていることを実感しています。 新規参入企業や新サービスの登場により、ソリューションの選択肢はより複雑になっています。さらに、継続的なサポートや管理業務は組織全体に広く及ぶため、想定以上の負担となる可能性があります。
サプライチェーン、製造、品質保証（QA）、IT、財務、CMCの各部門の担当者と共に、これらの新たな課題について議論し、シリアル化の取り組みとデータの価値を高める方法を探りましょう。コンプライアンス、管理、保守に関するヒントに加え、データを活用して競争優位性を獲得する方法についても解説します。