CGT（細胞・遺伝子治療）の科学者。非臨床および分析開発戦略、規制当局への申請、FIH（初回ヒト投与）に向けた運用計画策定において豊富な経験を有する。
CMC
薬事
非臨床
ビジネスアナリティクス
ネイトは2019年にDark Horse Consultingに参画し、幹細胞生物学、神経生物学、前臨床モデリングの専門知識をチームにもたらしました。細胞・遺伝子治療開発において非常に生産的なキャリアを築いており、20本の論文発表と4件の特許出願実績があります。長年の開発経験を通じて、実験段階および臨床段階の治療法における前臨床および製造上の重要な進歩に貢献してきました。
Dark Horseにおいて、マンリー博士はクライアントに対し、CMCおよび非臨床の観点からFIH（初回ヒト投与）に向けた運用計画の構築を支援しており、プログラムのタイムライン策定や予算分析までを網羅しています。大学発ベンチャーなどの新規プロジェクトにおいては、計画を ゼロから構築することもあれば、既存の開発計画を評価して運用上のギャップを特定し、改善策を提案することもあります。こうしたプロセスのあらゆる段階において、規制戦略と実行を支援します。具体的には、適切な会議の種類と最適なタイミングの判断、規制当局との円滑な連携に不可欠なデータセットと、あれば望ましいデータセットの選別などをサポートします。また、会議の要請からブリーフィングブックの作成まで、規制当局への申請書類の執筆を主導することも可能です。プロセス変更や最適化の過程にある臨床段階のプログラムについては、それらの変更をどのように実行し、適切な同等性評価計画をどのように構築するかを支援します。その際、技術的・科学的な視点と規制戦略の両面を考慮し、同等性評価計画について規制当局との整合性を確保します。ネイトはCGT分野の幅広い製品タイプをサポートしていますが、特に細胞治療および遺伝子改変細胞治療に注力しています。多能性幹細胞を用いた製品やゲノム編集製品を扱うことが多く、免疫療法ベースの製品全般にわたる経験も有しています。製品開発における中核的な専門領域は非臨床開発戦略です。日常的にクライアントの非臨床開発計画の全体像構築を支援するだけでなく、具体的な試験デザインやプロトコルの策定、データ分析、将来の規制当局への申請に向けた試験報告書のドラフト作成まで深く関与します。
ネイトが細胞・遺伝子治療開発に初めて携わったのはスタンフォード大学でのことで、そこで博士号を取得し、2度のポスドク研究員を経験しました。大学院および最初のポスドク期間中、ネイサンは損傷部位や炎症部位を標的とする免疫細胞ベースの遺伝子送達システムの開発を主導しました。このプロジェクトでは、中枢神経系（CNS）への遺伝子送達を目的としたウイルス工学による免疫細胞を設計しました。2度目のポスドクでは、脳卒中治療のための神経幹細胞移植療法の開発に注力しました。そこでは前臨床薬理プログラムを指揮し、in vivoでの有効性試験を完了させ、神経幹細胞療法の候補となる放出試験および力価試験の開発を支援しました。また、移植細胞をin vivoでプロファイリングするための新しいウイルスベクターベースのツールも設計しました。
ネイトはアカデミアを離れ、Asterias Biotherapeuticsに科学者として入社し、すぐにシニアサイエンティストに昇進しました。これらの役割において、ネイサンは脊髄損傷治療のための細胞療法であるAST-OPC1のすべての前臨床業務を主導しました。多能性細胞バンク、プロセス中間体、および最終製品であるAST-OPC1を特性評価するための試験法開発など、幅広い責任と成果を担いました。ネイトは社内の動物飼育施設を立ち上げて管理し、脊髄損傷臨床プログラムを支援するための動物試験および規制当局向け文書を完成させました。また、治療法の製造における再現性と製造性を向上させるための新しい手法の開発と最適化を支援し、新プロセスと従来手法の同等性を実証する取り組みを主導しました。
4年間の科学者としての勤務を経て、ネイトはAsteriasの神経生物学部門のアソシエイトディレクターに昇進しました。この役割では、引き続きAST-OPC1に取り組み、治療法の生物学的理解を深めるための研究を指揮しました。また、製造の再現性と拡張性を向上させるための2つの代替分化手法の開発と改良を支援し、これが2件の追加特許出願につながりました。さらに、AST-OPC1の適応症を脳卒中や多発性硬化症へと拡大するための前臨床開発を指揮しました。加えて、同社の主要な幹細胞ベースのがん免疫療法であるAST-VAC2について、工程内特性評価試験の開発と、製造の再現性および製造性の向上を主導しました。
Dark Horse Consulting Group
シニアコンサルタント
Asterias Biotherapeutics, Inc.
アソシエイトディレクター – 神経生物学
シニアサイエンティスト – 非臨床開発
サイエンティスト – 非臨床開発
スタンフォード大学医学部
博士研究員
ゲイリー・スタインバーグ博士のもとで、脳卒中に対する神経幹細胞治療候補の非臨床開発および特性評価に従事。
スタンフォード大学
生物科学博士号
ワシントン大学
生物学理学士（カレッジ・オナーズ取得）
