細胞治療におけるフェーズIII準備状況のデューデリジェンス

本件では、当該アセットに対して8つの項目でレビューを行いました。レビューではフェーズIIIへの準備状況に加え、BLA（生物学的製剤承認申請）への適合に必要な次のステップも考慮しました。3週間という短期間の集中レビューにおいて、DHCは以下の業務を実施しました。

1. フェーズIおよびフェーズIIにおける過去のバッチ記録に基づいた、製造プロセスのトレンド分析および再現性分析。
2. 後期開発段階および商用製造の両面における適合性を考慮した、原材料の適格性分析。
3. 施設のQMS（品質マネジメントシステム）のレビュー、および将来の商用化に向けたギャップの特定。
   多くの場合、品質システム支援は単独のプロジェクトではなく、他のプロジェクト全体に様々な形で組み込まれる要素です。本事例では、QMSの準備状況レビューが、概念的な側面と、後続のオンサイト監査（上記の#3および以下の#7）の両面で組み込まれています。
4. 施設の適格性評価状況およびバリデーションマスタープランの分析。
5. 製品特性評価に使用される重要な工程内試験およびリリース試験の開発状況のレビュー。
6. FDAとの直近のやり取りすべてに対するレビュー。特にフェーズIIIの開始やBLA承認に影響を及ぼす可能性のある問題に重点を置きました。
7. 製造施設および品質マネジメントシステムの両面における、フェーズIII準備状況およびPAI（承認前査察）準備状況を判断するためのオンサイト品質・技術監査。
8. フェーズIII準備状況に対するすべての特定リスクをまとめた最終報告書の作成および提出。報告書では、各項目にリスク評価（重大・重要・中程度・軽微）を付与し、必要に応じた是正措置にかかる想定期間と概算費用を算出しました。各項目について、推奨される是正のタイミングとアプローチを提示しました。また、フェーズIII準備へのリスクは低いものの、BLA申請前に是正が必要となる項目についても、今後のステップとして追加の推奨事項をまとめました。