バイオ医薬品製造を取り巻くエコシステムの進化

マイケル・“ミッキー”・コプロブ著

現在、バイオ医薬品の製造および技術運営の現場では、地殻変動とも呼べる大きな変化が起きています。この変化は業界全体の潜在的なリスク構造を塗り替えていますが、歴史的な視点で見なければ気づかないほど緩やかなものかもしれません。

黎明期におけるリスクの高いビジネスモデル

業界の黎明期、バイオ医薬品ベンチャーは、既存企業との製造提携に頼るか、自社で製造能力を構築するかの二択を迫られていました。大規模な組み換えタンパク質製造への懸念や、組み換え技術を用いた治療薬をヒトに使用する際の未知の安全リスクに対処するため、FDAはライセンス保有者に対し、製品の技術面および品質面で全責任を負うことを義務付けていたからです。

ライセンス保有者が責任と管理体制を証明する最も一般的な方法は、当時としては画期的な技術であった商用原薬製造施設を自ら建設・運営することでした。また、優秀な科学者やエンジニアの専門家（SME）を多数雇用し、現場のオペレーターも確保する必要がありました。一方で、製剤化、充填・包装、製品流通といった下流工程は従来の医薬品製造と類似していたため、ライセンス保有者の継続的な監督下にあることを条件に、商用ライセンスを持つ受託製造業者への外部委託が一般的に認められていました。

このモデルでは、多くの場合まだ初期の臨床試験段階にある製品に対して、莫大な資本投下が必要でした。業界は科学的、臨床的、規制的、そしてビジネス上の不確実性という極めて高いリスクに直面しており、それが取締役会や投資家の意思決定やコスト負担に直接的な影響を与えていました。

ビジネスリスクを管理・軽減するためのオペレーション活用

現代に目を向けると、組み換えDNA技術やモノクローナル抗体（MAb）製品は、今や比較的標準的な治療薬となっています。FDAと製造業者の間でも承認要件が明確化され、イノベーションの加速によりバイオテクノロジー分野は飛躍的な成長を続けています。

さらに、バイオ医薬品企業をより低リスクで構築・運営するための、多角的なサポートエコシステムが発展しました。このエコシステムは、新興バイオ医薬品企業に対し、製品の製造や供給を主導・支援するためのアイデア、専門知識、人材を提供し、必要なスキルを必要な時に効率的に活用することでリスクを軽減しています。

このエコシステムにより、成長中のバイオ医薬品企業は、科学的・技術的な中核領域にリソースと投資を集中させることが可能になりました。これには、独自の研究や応用科学の範囲外ではあるものの、不可欠な多くの支援分野が含まれます。具体的には以下のようなものが挙げられます。

• 製品およびプロセスの開発
• トランスレーショナルサイエンス（橋渡し研究）
• 分析手法
• 特性解析および製剤化
• 製造
• 国際税務および貿易
• 不動産
• 契約作成および交渉
• オペレーションネットワーク戦略
• プロジェクトマネジメント
• 製造実行システム（MES）の自動化に関する専門知識
• エンタープライズシステム
• 人事

オンデマンドの専門家は、即戦力となる不可欠な知識を提供してくれるだけでなく、新興バイオテクノロジー企業に多い若手スタッフへの技術指導やメンタリングも担います。さらに、彼らの経験は、経営陣がより効率的な運営方法を学び、落とし穴を回避する助けにもなります。

バイオ医薬品組織の新しい構築方法

このサポートエコシステムは、多様なニーズに合わせて創造的に活用できます。例えば、リーン（無駄のない）な体制は重要ですが、過度なスリム化は禁物です。製造や技術部門のシニアスタッフが既存の業務で手一杯のときに、重要かつ戦略的なプロジェクトが発生したらどうすべきでしょうか。エコシステムから有能なコンサルタントを雇用して日常業務を任せれば、シニアスタッフは戦略的イニシアチブや重要なプロジェクトに集中できます。あるいはその逆として、重要なプロジェクトに外部の専門家を招き入れ、チームの日常業務を中断させることなく進めることも可能です。

成長企業は、このエコシステムを活用することで、フルタイムの人材への先行投資を先送り、あるいは回避しながら、早期に専門知識にアクセスできます。最終的に、コスト効率の高い最適な製造戦略を選択することで、多額の資本コストや経費を削減することが可能になります。

商業的な実現可能性が確立される前に、人材や組織への多額の投資を避けることで、大きな財務的メリットが得られます。しかし、不確実性とリスクの高いバイオ医薬品業界において、より重要な利点は、組織の戦略的な俊敏性と柔軟性を維持できる点にあります。例えば、ある臨床段階のクライアントは、主要プログラムの治験を進めながら、BLA（生物学的製剤承認申請）の準備と商業化の準備を行っていました。同社は意図的に極めてスリムな組織戦略を維持し、少人数の社内チームを高度なスキルを持つ外部サポートで補完しました。CFOによれば、このアプローチは大幅なコスト削減につながりました。しかし、この戦略の真の価値は、規制当局から治験の安全性プロファイルと研究デザインについて懸念が示された際に発揮されました。同社は、申請や商業化の活動から、次のプログラムに向けたIND（治験薬）申請のための専門知識へと、迅速に舵を切ることができたのです。

重要なポイント

• バイオ医薬品業界は、歴史的に資本集約型であり、規制が厳しく、革新性が求められるため、本質的にリスクの高い投資対象となっています。
• 組み換えDNA技術や治療用タンパク質生産の爆発的な成長と成熟により、業界には一定のプロセス標準化がもたらされました。また、技術運営や製造といった不可欠な分野を中心に、重要なリソースを外部から調達しやすくなるサポートエコシステムも形成されています。
• 新興・成長段階のバイオ医薬品企業は、このサポートエコシステムを活用することで、組織をこれまでとは異なる新しい方法で構築し、資本や人材への多額の投資を先送りまたは回避しながら、組織の俊敏性を高めることができます。
• バイオ医薬品企業の経営陣や投資家は、このエコシステムを活用して、ビジネスや資本投資に伴う広範なリスクを戦略的に管理すべきです。

バイオ医薬品製造の進化するエコシステムへの参画をご検討の際は、当社のチームまでご連絡ください。 info@convergeconsulting.com まで。