Regulatory Roundup 2023年第1四半期号

DHC規制ラウンドアップへようこそ。当社の規制専門家チームがお届けする新コーナーです。記念すべき今四半期の初回は、2つのトピックをまとめてご紹介します。

• まずは、プラクティスエキスパートの Tal Salz
• による、CATTミーティングの概要とFAQです。ページを下にスクロールしてご覧ください。続いて、マスタープリンシパルの Kim Benton

が解説する、新しいOTPオフィスに関する要点まとめをお届けします。 CBER先端技術チーム（CATT）

CATTは、CBERが主導するプログラムです。革新的な先端製造技術に関して、FDAと（非常に）初期段階から非公式な事前協議を行うことができます。このプログラムは、細胞・遺伝子治療製品を含むCBER規制対象製品の開発において、これらの技術を導入する際の課題について議論を促進するものです。例えば、革新的な製造技術により、以下のようなことが可能になります。

• 連続生産プラットフォームの導入を含む、ベクターおよび細胞の大規模生産
• 効率的な in vivo/ex vivo での細胞への遺伝物質導入
• 独自の表現型を持つ細胞の標的選別
• 閉鎖系内での遺伝子改変細胞の生産
• 新規かつ高精度なゲノム編集技術
• カスタマイズされた非定型的なGMP準拠製造環境の開発

CATTプログラムに関するよくある質問：

CATTの申請には何を含めるべきですか？

提供されている情報をご参照ください。 こちら。また、受領確認を依頼することをお勧めします。

面談依頼に対する回答には通常どのくらいの時間がかかりますか？

現在、CBERが面談依頼に回答するための正式な期限は設けられていません。しかし、通常は申請から6週間以内に回答が得られるようです。担当者に確実に届くよう、件名には必ず「CATT」と記載してください。DHCの最近の経験では、面談依頼の提出から30日後にCBERへフォローアップのメールを送ることが有効な場合があります。

面談が承認される基準は何ですか？

面談承認の判断は、以下の要素に基づきます：

• 製造アプローチの新規性（CBERがその特定のアプローチや類似のアプローチにどの程度精通しているか）、製造技術の革新性、または面談依頼書に記載された製造方法の独自性。
• INTERACTやpre-INDなど、製品担当オフィスとの事前の面談実績があるかどうか（CATT面談依頼の初期トリアージ評価の一環として評価されます）。
• CBERがその時点で受領しているCATT面談依頼の件数。
  製造アプローチ（CBERがその特定のアプローチや類似のアプローチにどの程度精通しているか）、製造技術、または製造方法の新規性。

面談依頼の何％が承認されていますか？

申請の約25〜30％が面談を承認されています。面談が承認されなかった場合でも、CBERが電子メールで書面によるフィードバックを提供することを選択する場合があります。

CATT面談の日程調整のスケジュールはどのようになっていますか？

現在、面談の日程調整に関する正式なスケジュールはありません。スケジュールは、フィードバックを提供し面談に参加可能なFDAの専門家（SME）の空き状況に依存します。ただし、通常はCATT面談の実施に合意する旨のFDAからの連絡から4週間以内に面談が設定されます。

面談の形式はどのようなものですか？

ビデオ会議または対面での面談を選択できます。スポンサーは希望する形式を明示し、CBERの検討を仰いでください。面談が承認されたら、スポンサーは背景情報をまとめ、FDAに回答を求める質問事項を記載したプレゼンテーション資料を作成する必要があります。製品固有の質問は対象外であり、議論は取り上げられた革新的な技術や規制上の検討事項に限定されることにご注意ください。必要に応じてFDA/CBERの専門家（SME）が招待されます。スポンサーは面談の約3日前にプレゼンテーション資料をCBERに提出してください。プレゼンテーションは、対話のための時間を十分に確保できるよう、簡潔にまとめる必要があります。現在、CBERは面談後に正式な回答書を提供していませんが、非公式なフォローアップのメール連絡（不明点の確認や未回答の質問がある場合など）は一般的です。

CBER OTATは、治療用製品局（OTP）へと生まれ変わりました

治療用製品局（OTP）は、旧組織である組織・先端治療局（OTAT）を再編し、スーパーオフィスとして2023年2月26日に発足しました。このスーパーオフィスは、その組織構造の下に6つの新しい局を統合しています。これら6つの新局は、旧部門のうち2つを局へと昇格させ、さらに他の2つの部門をそれぞれ2つの局に分割することで新設されました。旧部門がどのように新しい局へと再編されたかを以下の表に示します。

以下の組織図に示す通り、新たに構成された6つの局内には複数の新しい支部が設置されました。一部の支部については、新しい審査官や支部のリーダー職が充足されるまで稼働しない場合があります。この構造は、将来的な人員増を見越して設計されています。  

OTPでは、PDUFA VIIの再承認により100以上の新規ポストが予算化されています。CBERは採用活動の優先を確約していますが、これほどの規模の採用プロジェクトは前例がなく、完了までに数ヶ月から数年を要する見込みです。CBERは、トップダウンのアプローチでOTPのリーダー職を優先的に埋める方針をとっています。スーパーオフィスの局長採用は現在も継続中です。OTP発足時、多くの馴染み深いOTATのリーダーたちが、局および部門レベルで暫定的な役職に就いていました。現在、多くの者が複数の役職を兼務しています。OTPの監督者リストは以下に含まれています。 CBER主要スタッフディレクトリ。監督者が配置されることで、数多くの新しい空席に対する審査スタッフの採用が促進されるでしょう。

ステークホルダーの皆様からは、この再編が短期的および長期的にどのような影響を及ぼすのかについて、多くの質問が寄せられています。OTPは、以下のページにQ&Aを掲載しました。 治療用製品局（OTP）の設立。Q&Aの中から、特に広範な関心を集めそうなポイントを以下に挙げます。  

• 連絡窓口は、これまで通り申請に割り当てられている規制プロジェクトマネージャー（RPM）となります。
• 既存の審査チームは維持されます。ただし、担当する局や部門、および既存の申請に対する署名権限を持つ責任者は変更される可能性があります。
• 申請プロセスに変更はありません。OTPが適切な局や部門に確実に送付されるよう、申請書類を振り分けます。