2023年前半、FDAは5つの新規細胞・遺伝子治療製品を承認しました。いずれも、何らかの形で「初」となる画期的な製品です。Omisirgeは、FDAが承認した初の修飾臍帯血由来製品です。Vyjuvekは、初のHSVベクター製剤であり、栄養障害型表皮水疱症に対する初の遺伝子治療薬、そして初の局所投与型遺伝子治療薬です。Elevidysは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する初の遺伝子治療薬です。Lantridaは、1型糖尿病治療のための初の細胞治療薬です。Roctavianは、A型血友病に対する初の遺伝子治療薬です。
2023年後半には、さらに5件の生物学的製剤承認申請（BLA）がFDAの審査期限を迎える予定であり（詳細は以下の表を参照）、2023年は細胞・遺伝子治療の分野にとって引き続き飛躍の年となるでしょう。
今四半期のレギュラトリー・ラウンドアップでは、これまでのBLA承認状況、米国FDAで審査中のCGT関連BLA（2023年予定）、最近のFDAガイダンス文書、パブリックコメント募集中のFDAガイダンス案、規則・法案、今後開催予定のOTPタウンホール、および過去のFDAワークショップとタウンホールについてまとめます。
2023年4月17日、FDAは、骨髄破壊的前処置後の臍帯血移植を予定している12歳以上の血液悪性腫瘍患者に対し、好中球回復までの期間短縮および感染症発生率の低減を目的とした静脈内投与用製剤としてOmisirgeを承認しました。Omisirgeは同種臍帯血を原料とし、ニコチンアミド（ビタミンB3の一種）を用いて処理・培養されています。Omisirgeの投与量には、培養分画と非培養分画が含まれており、CD3+細胞およびCD34+細胞の最小割合に関する規格が定められています。Omisirgeは、FDAが承認した初の修飾臍帯血由来製品です。
本申請は、優先審査（Priority Review）、画期的治療薬（Breakthrough Therapy）、および希少疾病用医薬品（Orphan）の指定を受けています。
FDA承認文書へのリンク： OMISIRGE
2023年5月18日、FDAは、COL7A1遺伝子に変異を有する栄養障害型表皮水疱症（DEB）の6ヶ月以上の患者における創傷治療薬として、Vyjuvekを承認しました。
Vyjuvekは、ヒトVII型コラーゲン（COL7）タンパク質を発現するように遺伝子改変された、複製能欠損型単純ヘルペスウイルス1型（HSV-1）です。Vyjuvekは、付属の滅菌賦形剤ゲルと混合し、脆弱で水疱ができやすい皮膚の創傷部に局所塗布します。このBLA承認には、複製能欠損型HSV-1、栄養障害型表皮水疱症（DEB）に対する遺伝子治療、局所投与、そして医療従事者が医療機関（クリニック等）だけでなく患者の自宅でも投与可能であるという点など、重要な新規性や「初」となる要素が含まれており、DEB患者にとって重要な選択肢となります。
本申請は、ファストトラック、再生医療先端治療薬（RMAT）、優先審査、希少疾病用医薬品の指定を受けており、希少小児疾患優先審査バウチャーも付与されています。
FDA承認文書へのリンク： VYJUVEK
2023年6月22日、FDA（米国食品医薬品局）はサレプタ・セラピューティクス社の「Elevidys」に対し、迅速承認を付与しました。Elevidysは、DMD遺伝子に変異が確認された4歳から5歳の歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の小児患者の治療を適応としています。本適応は、ELEVIDYSマイクロジストロフィンの発現に基づき迅速承認されたものです。本適応の継続的な承認は、検証的試験において臨床的有用性が確認され、記述されることを条件とする場合があります。
Elevidysは、MHCK7プロモーターの制御下でElevidysマイクロジストロフィン導入遺伝子を含む、非複製型組換えアデノ随伴ウイルス血清型rh74（AAVrh74）ベースのベクターです。Elevidysによって発現するマイクロジストロフィンタンパク質は、正常な筋細胞で発現するジストロフィン（427 kDa）と比較して短縮されたバージョン（138 kDa）であり、正常な筋細胞で発現するジストロフィンの選択されたドメインを含んでいます。
Elevidysは、DMDに対する初の遺伝子治療薬です。本申請は、希少小児疾患優先審査バウチャー（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher）の対象となりました。
FDA承認文書へのリンク： ELEVIDYS
2023年6月28日、FDAは、集中的な糖尿病管理および教育を受けているにもかかわらず、重度の低血糖発作を繰り返すために目標とする糖化ヘモグロビン（平均血糖値）を達成できない1型糖尿病の成人患者の治療薬として、Lantidraを承認しました。Lantidraは、死後ドナーの膵臓から採取された同種ランゲルハンス島です。ランゲルハンス島には、β細胞、α細胞、膵ポリペプチド（PP）細胞、δ細胞、ε細胞など、数種類の内分泌（ホルモン分泌）細胞が含まれています。
Lantidraは、1型糖尿病治療のための初の細胞治療薬*です。
FDA承認文書へのリンク： LANTIDRA（ドニセレセル）
2023年6月29日、FDAは、FDA承認の検査によりアデノ随伴ウイルス血清型5に対する既存抗体が検出されない重症血友病Aの成人患者の治療薬として、Roctavianを承認しました。Roctavianは、Bドメイン欠失型ヒト凝固第VIII因子（hFVIII-SQ）をコードするDNA配列を含む、非複製型組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）血清型5ベースのベクターです。
Roctavianは、血友病Aに対する初の遺伝子治療薬です。本申請は、オーファンドラッグ指定、画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy）、再生医療先端治療指定（RMAT）、および優先審査指定を受けています。
FDA承認文書へのリンク： ROCTAVIAN
米国FDAで審査中のBLA（2023年にさらに5件、2024年以降に2件予定）に関する以下の情報は、各社のプレスリリースに基づいています。
2022年処方薬ユーザーフィー修正法に基づくユーザーフィーの評価
臨床試験のモニタリングに対するリスクベースのアプローチ：質疑応答
医療機器申請に関するフィードバックおよび面談の要請：Q-Submissionプログラム；業界および食品医薬品局スタッフ向けガイダンス
医薬品および生物学的製剤のランダム化臨床試験における共変量の調整；業界向けガイダンス
E6(R3) 医薬品の臨床試験の実施の基準（GCP）
コメント提出期限：2023年9月5日
医薬品および生物学的製剤の申請における一般的に認められた科学的知識：非臨床情報
コメント提出期限：2023年7月24日
急性放射線症候群：予防および治療薬の開発
コメント提出期限：2023年7月19日
小児用医薬品の開発：規制上の考慮事項 — 小児研究公平法（PREA）の遵守および小児用医薬品最善化法（BPCA）に基づく小児用医薬品の独占権取得について；業界向けガイダンス案
コメント提出期限：2023年7月17日
小児研究公平法（PREA）および小児用医薬品最善化法（BPCA）に基づく小児用医薬品の開発：科学的考慮事項
コメント提出期限：2023年7月17日
小児用医薬品の開発：規制上の考慮事項 — 小児研究公平法（PREA）の遵守および小児用医薬品最善化法（BPCA）に基づく小児用医薬品の独占権取得について
コメント提出期限：2023年7月17日
E6(R3) 医薬品の臨床試験の実施の基準（GCP）
コメント提出期限：2023年9月5日
医薬品および生物学的製剤の申請における一般的に認められた科学的知見：非臨床情報
コメント提出期限：2023年7月24日
急性放射線症候群：予防および治療薬の開発
コメント提出期限：2023年7月19日
小児用医薬品の開発：規制上の考慮事項 — 小児研究公平法（PREA）の遵守および小児用医薬品最善化法（BPCA）に基づく小児用医薬品の独占権取得について；業界向けガイダンス案
コメント提出期限：2023年7月17日
小児研究公平法（PREA）および小児用医薬品最善化法（BPCA）に基づく小児用医薬品の開発：科学的考慮事項
コメント提出期限：2023年7月17日
小児用医薬品の開発：規制上の考慮事項 — 小児研究公平法（PREA）の遵守および小児用医薬品最善化法（BPCA）に基づく小児用医薬品の独占権取得について
2023年7月17日までにコメントを提出してください
E6(R3) 医薬品の臨床試験の実施の基準（GCP）
2023年9月5日までにコメントを提出してください
医薬品および生物学的製剤の申請における一般的に認められた科学的知識：非臨床情報
2023年7月24日までにコメントを提出してください
急性放射線症候群：予防および治療薬の開発
2023年7月19日までにコメントを提出してください
小児用医薬品開発：規制上の考慮事項 — 小児研究公正法（PREA）の遵守および小児用医薬品最善法（BPCA）に基づく小児用医薬品の独占権取得について；業界向けガイダンス案
2023年7月17日までにコメントを提出してください
小児研究公正法（PREA）および小児用医薬品最善法（BPCA）に基づく小児用医薬品開発：科学的考慮事項
2023年7月17日までにコメントを提出してください
小児用医薬品開発：規制上の考慮事項 — 小児研究公正法（PREA）の遵守および小児用医薬品最善法（BPCA）に基づく小児用医薬品の独占権取得について
2023年7月17日までにコメントを提出してください
FDAは2021年10月に発行された提案命令を受け、CARES法に基づく不足報告義務から特定の生物学的製剤を免除する手続きを進めます。免除対象となるのは、輸血用血液および血液成分、ならびに1ロットで1人の患者を治療する細胞・遺伝子治療製品の2カテゴリーです。
連邦食品・医薬品・化粧品法に基づく特定の報告義務からの特定の生物学的製剤の免除
以下の会議資料へのリンクから、録画ビデオ、議事録、またはスライドにアクセスできます。
* Lantridaは、CEOアンソニー・デイヴィスによる記事「Straight from the Horse's Mouth」のタイトル 細胞・遺伝子治療の成熟 （2023年7月10日）には含まれていません。これは、細胞治療の厳格な定義に基づき、本治療が該当しないためです。当該記事の**脚注をご参照ください。
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