2024年第1四半期には、固形がんに対する初のTIL療法である新規細胞療法、希少疾患に対する新規遺伝子治療、そして他のCGT製品2品目の適応拡大が承認されました。
固形がんに対する初の細胞療法であるIovance Biotherapeutics社のAmtagviTM （リフィリューセル）は、2024年2月15日に迅速承認を取得しました。Amtagviは、PD-1阻害抗体による治療歴があり、BRAF V600変異陽性の場合はBRAF阻害薬（MEK阻害薬の併用有無を問わず）による治療歴がある、切除不能または転移性の成人メラノーマ患者の治療を対象としています。
Orchard Therapeutics社のLenmeldyTM （アチダルサジーン オートテムセル）は、2024年3月18日に承認されました。Lenmeldyは、異染性白質ジストロフィー（MLD）の小児患者（症候発現前後期乳児型、症候発現前早期若年型、または症候発現早期若年型）の治療に適応されます。
2024年1月16日、Vertex社のCasgevyTM （エキサガンログン オートテムセル）は、再発性の血管閉塞性危機（VOC）を伴う鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）の12歳以上の患者を対象とした治療薬として、2つ目の適応症の承認を取得しました。
Juno Therapeutics/BMS社のBreyanzi®（リソカブタゲン マラルユーセル）については、2024年3月14日に重要な適応拡大が迅速承認されました。対象は、ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬およびB細胞リンパ腫-2（BCL-2）阻害薬を含む少なくとも2ラインの治療歴がある、再発・難治性の慢性リンパ性白血病または小リンパ球性リンパ腫の患者です。
Rocket Pharmaceuticals社は2024年2月13日のプレスリリースにおいて、重症白血球接着不全症I型（LAD-I）治療薬KRESLADI™について、「FDAは、Rocket社がFDAからの情報照会に応じて提出した化学・製造・品質管理（CMC）に関する補足情報の審査時間を確保するため、審査期間を3か月延長し、2024年6月30日までとした」と発表しました。
米国FDAで審査中のBLAに関する以下の情報は、各社のプレスリリースに基づいています。
細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会の今後の開催予定は発表されていません。
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