アンソニー・デイヴィス著
血友病治療薬の開発競争のスピードを考えると、ノボ社とブルーバード社の提携発表はかなり遅い印象を受けます。両社の現在の進捗状況から判断して、彼らが長期的な治療法を確立する上で1番手や2番手になる可能性は低く、血友病治療の次なるゴールドスタンダードにおいて「ファストフォロワー(先行追随者)」の地位を確保する可能性は排除されます。「先んずれば人を制す」という言葉がありますが、果たしてそうでしょうか。
しかし、広く信じられている「ファストフォロワー」の優位性という現象において、考慮されていない別の変数が存在するとしたらどうでしょう。
今回のようなケースにおいて、「ファストフォロワー」という考え方自体が誤りだとしたらどうでしょうか。
私が遺伝子治療の世界で注目している変数は、関連コストです(最近の例:ゾルゲンスマTM、1人あたり212万5000ドルという高額な治療薬)。2019年は、ゾルゲンスマのように5年間で毎年42万5000ドルを支払うといった、人生を変える治療薬の分割払いが現実的な選択肢となった年です。偶然の一致か、あるいは賢明な提携か(あるいはその両方か!)、ブルーバード社が1月にジンテグロTMでこの選択肢を最初に構想した企業の一つであったことを思い出してください。
保険会社の経営を根底から覆しかねないほど高額な薬剤は、システム全体を破綻させる恐れがあるため、分割払いという手法は非常に理にかなっています。もちろん、この支払いプランは、薬剤が期待通りの効果を発揮しなかった場合や患者に悪影響が出た場合に支払いを停止できるという保証を前提としており、消費者の信頼を高めることにもつながります。製薬会社には多くのリスクが伴い、物流や規制面でも解決すべき課題は山積みですが、ここでは議論のために、それらの課題は必要に迫られて解決されるものと仮定しましょう。(ハーバード・ピルグリムのマイケル・シャーマン医学博士に敬意を表して)
その時点において、市場への一番乗りは通常よりもさらにリスクが高くなります。コストの回収には通常の少なくとも5倍の時間がかかり……しかも それ でさえ、すべての支払いが完了するというベストシナリオを前提としています。(実際には、消費者や保険会社の債務不履行、有効性の確認ができない場合、あるいは治療薬が患者集団全体で一貫した効果を発揮できない場合など、何らかの理由で支払いは滞るでしょう。現時点では、その負担はほぼすべて製薬会社が負っています。)
それに、特許期間がそれに応じて調整されるという議論が成立したとしても(それは極めて「大きな」仮定ですが)、革新的なバイオテクノロジー企業は、これまで以上に長い期間、先行投資を強いられることになります。
ここからが興味深い点です。このようなシナリオでは、成功による利益率の向上がこれまでになく長期化するため、ファストフォロワーも一番手とほぼ同等の苦境に立たされることになります。
もし、極めて高額な遺伝子治療において、ノボ社やブルーバード社のような後発企業が、最終的に勝者となる可能性はないでしょうか。(この場合、ゆっくりとした後発企業を「ウサギとカメ」の「カメ」と呼ぶべきでしょうか?)彼らは、分割払いの問題が解決された後に市場に参入し、より長い開発期間を経て、先行する治療薬に対する市場の反応に適応した製品を投入することになります。さらに、その製品は(定義上) 最新の技術を用いて開発され、そしてさらに重要なことに、 最新の技術によって 製造されることになります。[ツールや技術については、また別の機会に詳しくお話しします。今後の更新にご期待ください。]
私の主張は、まさに「時が解決する」という言葉通りのものです。ですから、成り行きを見守ることにしましょう。
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