遺伝子治療は高額です。しかし、誤解を招く批判もまた、大きな代償を伴います。

アンソニー・デイヴィス著

本稿を執筆しているのは、2020年の米大統領選における「スーパーチューズデー」の幕開けにあたる時期です。本稿は、特定の候補者を支持する意図で書かれたものではありません。むしろ、公平な立場で事実を明確にするためのものです。世界中の政治家が注目を集めるために情報を単純化するのは事実ですが、誤った情報を流すことは、より危険な行為です。

細胞・遺伝子治療に携わる私たちは、¹ ある意味で皮肉なことですが、今年初めに米大統領候補のツイートで批判の対象となったことを光栄に思うべきかもしれません。しかし、その発信源や政治的立場がどこであれ、私は指導者を目指す者による著しい不正確さを容認するつもりはありません。民主党の指名候補者が決定し、2020年米大統領選の論点が固まる前に、この特定の誤解を正しておきたいと思います。

私が言及しているのは、 バイオマリン社が開発中の血友病治療薬に関するバーニー・サンダース氏の1月のツイートです。同氏はその中で、バイオマリン社の特許を脅かし、自身が「世界で最も高価な薬」と誤って定義したものに矛先を向けています。（同氏がこの新しい治療薬を「1回あたり200万〜300万ドル」と表現している点にも注目してください。）

まず、明白な事実を認めましょう。米国の医療費は破綻しているのでしょうか？その通りです。アメリカ人の生活は、クラウドファンディングの依頼、医療破産、膨大な無保険者、そして保険に加入していてもそれを使えないさらに多くの人々の存在によって、混迷を極めています。

しかし、だからといって高額な治療薬すべてが非難されるべきなのでしょうか？いいえ、違います。命を救う手段や医薬品の革新を批判するのであれば、扇動的で誤解を招くようなフレーズで大衆を煽るのではなく、責任を持って正確に行う必要があります。バイオマリン社の血友病治療薬を起点として、この問題の3つの側面を検証してみましょう。(a) 疾患治療の相対的なコスト、(b) 社会における特許の役割、(c) 改革がより必要かつ適切である領域、についてです。  

まず、(a) 血友病Aの治療選択肢にかかるコストについて考えます。この疾患は、血液が凝固しないために小さな切り傷でも出血死する恐れがあり、米国で約2万人が罹患しています。現在は酵素補充療法で治療が行われています。その治療法は、 医療システムに対して患者1人あたり年間27万ドルのコストがかかります。この疾患を持つ患者は、適切に管理されれば診断後平均70年生存します。² 27万ドルに70年を掛けると、患者1人あたりの生涯コストは1,890万ドルになります。

対照的に、バイオマリン社の治療薬（臨床試験の結果は圧倒的かつ一貫して良好です²）は200万〜300万ドルです。以上です。話は終わりです。これらの薬の違いは、遺伝子治療が一度きりの治療であり、患者が継続的に投与を受けるものではないという点です。したがって、「1回あたり」のコストは確かに非常に高額ですが、その「1回」で完結するのです。³

ある政治家が、次のように称賛するツイートをしたと想像してみてください。 6人から9人の患者を治療できる新しい薬 （しかも、これまでより高い効果で） 従来の1人分の治療コストで。もし実現すれば、圧倒的に歓迎されるはずであり、それには十分な理由があります。しかし、製薬会社を非難する方が注目を集めやすく、多くの「いいね」やリツイートを獲得できるため、誤った情報が拡散されてしまうのです。

次に(b)、つまり特許取り消しの概念についてですが、 これも政治的な議論でよく取り上げられるテーマです。この考え方に対して、私は概念的な側面と具体的な側面から、2つの反論を持っています。  

概念的に言えば、特許が存在する理由は明らかです。それは、イノベーターに報いることでイノベーションを促進し、コストを回収して利益を得る機会を与えるためです。 （「利益」という言葉には否定的なイメージがつきまといますが、それは不当に利益をむさぼるような悪用がなされた場合に限った話です。人命を救い、コストを削減する薬はその対極にあります。）

特許は、富裕層の懐を肥やすために作られた新しい概念でも、独占を生むためのものでもありません。むしろ、私たちの文明を支える重要な柱の一つなのです。 特許や知的財産という概念は、少なくとも1400年代まで遡ります。私たちの日常生活のあらゆる要素は、かつて特許によって守られていたものです。少なくとも約600年にわたる人類の歴史は、革新的な発見をした者が正当な対価を得るという理解の上に成り立っています。もし私たちがイノベーションを罰するようになれば、イノベーションは消え去り、ひいては人類全体の利益のために知識や治療法を前進させる力も失われてしまうでしょう。  

さて、特許を取り消すことに対する具体的な反論に移ります。極めて複雑な治療法の特許が取り消されたとしても、競合他社が短期間でそのプロセスを模倣することは不可能です。仮にそれが できた としたらどうでしょうか。そこで重要になるのが、手間はかかりますが不可欠な「同等性の証明」です。ジェネリック医薬品は、先発医薬品と同等であることを証明できなければ販売が許可されません。このハードルは、不十分な製品による虚偽の主張から患者や消費者を守るために存在します。（ドラッグストアで売られているイブプロフェンがAdvil®と同じように機能するのはそのためであり、同じように安心して購入・使用できるのです。）つまり、どうせ安価なジェネリック版がすぐには手に入らないのであれば、わざわざイノベーションの意欲を削ぐようなことをする必要があるのでしょうか。

最後に(c)について、より有意義で永続的な変化をもたらすために私が推奨する選択肢を挙げます。

• まず、製薬会社による 価格のつり上げ は抑制されなければなりません。2019年だけでも、 平均値上げ率は10%を超えており、 5倍のインフレ。ある程度の値上げは必要です。むしろ、市場での実績が積み重なり薬の有効性が証明されていくことを考えれば、インフレ率を上回る値上げも妥当だと私は考えます。しかし、年率10%というのは行き過ぎです。
• 製薬会社は巧妙な手口を使って 特許薬のライフサイクルを延長しています。私は特許が保護されるべきだと強く信じていると同時に、特許には限界があることも深く尊重しています。もし企業が不正な手段で特許を不当に延長しているのなら、それは市場と、本来貢献すべき患者を不当に利用していることに他なりません。
• 上記の2点に関連して、米国の薬価は他国よりも高額です。米国の規制は安全性を何よりも優先していますが、 費用対効果への配慮が不十分であり、製薬会社間の競争も限定的です。さらに米国内では、 処方薬の価格に透明性がなく、何よりも一貫性が欠如しています。

私たちはもっと改善できるはずですし、そうしなければなりません。この国における医療費は、制御不能なほど高騰しています。

しかし、国民が経済的・健康的な破滅的状況に陥るのを防ぐための適切な対策を講じるには、政治家に対しても、私たち自身に対しても、より高い基準を求める必要があります。私たちは自ら情報を収集し、右派であれ左派であれ、私たちの代表者たちにも同様の姿勢を強く求めていくべきです。

¹ 私は、最も高額な治療法を生み出すこの分野で働いているのか？その通りです。私がこの仕事をしているのは、細胞・遺伝子治療こそが、より有効で、 最終的には費用対効果の高い 方法で人々の命を救える分野だからです。既存の治療法と比較して、最終的にコストを削減するように設計されていない細胞・遺伝子治療があるなら教えてください。そんなものは存在しないのですから、見つけることはできないはずです。

² 現在の酵素補充療法も命を救うものですが、価格以外にも改善の余地があります。バイオマリン社の治験において、ValRoxによる治療を受ける前の患者は、年間16.5回の「出血イベント」（血液が十分に凝固しない状態）を経験していましたが、治療後の3年間では 年間1回未満 に減少しました。

³ これは、薬の効果が患者の生涯にわたって持続することを前提としています。ただし、最初に治療を受けた患者が今後60〜70年生きるまでの十分な時間が経過していないため、あくまで現時点での予測に過ぎないことは明確にしておく必要があります。しかし、生涯にわたる治療が必要な場合、今日命の危険にさらされている他の患者の治療を何十年も待つことは極めて無責任です。そのためFDA（米国食品医薬品局）には、結果が十分に明らかであれば、そのような治療法を承認するプロセスが設けられています。
ちなみに、バイオマリン社の臨床結果は酵素補充療法（ ² を参照）よりも良好であり、 かつ 患者の生涯における8年以内に損益分岐点に達します。