ドン・フィンク博士（Ph.D.）著
2025年7月14日公開
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{2025年9月10日更新：以下の追記を追加}
本稿（CUAに関する論考）の公開後、米国食品医薬品局（FDA）CBERセンター長のヴィナイ・プラサド博士は、デューク・マーゴリス保健政策研究所およびFDA希少疾患イノベーションハブが共催した最近の公開ワークショップ（2023年9月3日）において、希少疾患治療薬のための新たな承認経路の導入が間近に迫っていると言及しました。この経路には、N-of-1臨床試験（単一症例試験）からの支持データが含まれる可能性があり、個々の患者に合わせてカスタマイズされた「特注」療法が中心となります。また、広範な臨床データが不足している場合でも、妥当なメカニズムを示す科学的根拠があれば承認される可能性があります。このような承認経路は、本稿で論じているCUA（条件付き使用承認）の構想と比較すると、対象となる疾患の範囲がより限定的であると考えられます。ENDPOINTSNEWS：FDA、N-of-1療法向けの新たな承認経路を近日導入へ（プラサド氏発言） https://endpoints.news/new-fda-approval-pathway-for-n-of-1-therapies-coming-soon-pra[…]ay%20for%20n-of-1%20therapies%20coming%20soon%20Prasad%20says
1. はじめに
ステークホルダーは、深刻な、あるいは生命を脅かす疾患や症状の治療を目的とした新製品へのアクセスを迅速化するための規制ツールを開発・展開するよう、米国食品医薬品局（FDA）に絶えず求めています。近年、この種の製品の評価および承認に対して、より柔軟なアプローチを採用すべきだという声が強まっています。これは、治癒的な治療法を提供する可能性を秘めた細胞・遺伝子治療（CGT）製品において特に顕著です。これに関連して、議会では深刻な、あるいは生命を脅かす疾患の治療薬に対する条件付き承認経路を法制化する動きも出ています。直近では、FDA長官が、米国の国家優先事項に取り組む製品を対象とした「長官の国家優先バウチャー」パイロットプログラムを提案しました。これは、製品審査の迅速化と最高水準の科学的評価を両立させることを目的としています。1,2
現在、深刻な、あるいは生命を脅かす疾患の治療を目的とした製品への患者アクセスを迅速化する主要な規制ツールには、「迅速承認（Accelerated Approval）」と「優先審査（Priority Review）」があります。優先審査はマーケティング申請の審査段階、つまり製品開発の最終段階で行われるため、時間短縮効果は限定的です。一方、迅速承認は、深刻な、あるいは生命を脅かす疾患を治療し、かつ満たされていない医療ニーズを満たす医薬品や生物学的製剤の承認とアクセスを早期に実現するための経路です。迅速承認の決定は、臨床的ベネフィットを予測すると考えられるものの、それ自体が臨床的ベネフィットの直接的な尺度ではない「代替エンドポイント」の感度に基づいています。エイズ危機の際に概念化された迅速承認は、腫瘍学の分野で価値を証明してきました。しかし、臨床適応のポートフォリオが拡大するにつれ、代替エンドポイントに基づく承認を裏付ける証拠基準の問題、承認後に製品の有効性を検証する確認試験をスポンサーが実施しない問題、そして有効性が確認されていない製品に対する高額な償還コストへの懸念など、その有用性を制限する課題が浮き彫りになっています。特筆すべきは、FDAの元高官らから、迅速承認はCGT製品を迅速に患者に届けるためのアプローチとしては不適切である可能性があり、特に希少疾患の文脈においては、患者のアクセスを可能にする代替経路の開発が推奨されるべきであるとの指摘がなされている点です。
FDAが利用可能なもう一つの規制ツールとして、未承認製品の使用を許可する権限があります。COVID-19パンデミックの間、FDAは緊急使用許可（EUA）の権限を効果的に行使し、医師、患者、介護者が未承認製品を利用できるようにしました。製品の使用許可は承認とは異なり、許可の条件が満たされなくなった時点で取り消されます。
こうした背景を踏まえ、私は、深刻な希少疾患の治療を目的とした有望な革新的製品（CGTを含む）への患者アクセスを迅速化するメカニズムとして、条件付き使用承認（CUA）経路を導入することを提案します。提案するCUA経路の対象は、議会の条件付き承認法案で概説されている疾患の治療を目的とした製品に限定されるべきです。本稿で詳述するように、治験製品に対するCUAは、患者の安全性に関する臨床的実証と、既存の治療法と比較して臨床的に重要なエンドポイントにおいて実質的な改善が見られるという証拠に基づき、期間を限定した上で、製品承認に向けた継続的な開発を可能にするコスト抑制型の償還を認めるものです。
2. 現在の迅速承認経路の指定
世界各国の規制当局は、適切な治療選択肢が存在しない深刻な、あるいは生命を脅かす疾患に苦しむ患者に対し、医薬品を迅速に提供するための枠組みを構築しています。非標準的な迅速承認の例としては、条件付き販売承認（欧州連合、欧州医薬品庁）、条件付きコンプライアンス通知（カナダ、カナダ保健省）、条件付き承認（韓国、食品医薬品安全処；日本、医薬品医療機器総合機構）、暫定承認経路（オーストラリア、医薬品行政局）、および迅速承認（米国、食品医薬品局）などが挙げられます。
米国食品医薬品局（FDA）は、深刻な、あるいは生命を脅かす疾患の治療を目的とした候補製品の開発に取り組むスポンサーに対し、これらの潜在的な治療法の迅速な開発と審査に関する推奨事項をまとめたガイダンスを提供しています。3,4 重篤または生命を脅かす疾患の治療、改善、回復、または治癒を目的として開発中の治験薬および生物学的製剤は、FDAの迅速承認プログラムの対象となる可能性があります。これには、ファストトラック指定、画期的治療薬指定、再生医療先端治療（RMAT）指定（細胞・遺伝子治療製品に限定）、迅速承認、および優先審査指定が含まれますが、これらは各プログラムの適格基準を満たすことが前提となります。
言及した迅速承認プログラムのうち、承認までの期間短縮に直接つながる可能性が高いのは「迅速承認」と「優先審査指定」の2つです。ファストトラック、画期的治療薬、およびRMAT指定は、臨床開発の治験段階における開発を促進し、製品承認のための申請時期を早める可能性のある利点を提供することを目的としています。これらの指定によって提供される強化策には、FDAとの協議機会の増加や、生物学的製剤承認申請（BLA）のローリングレビューが含まれます。これにより、スポンサーは申請書類を一度にまとめて提出するのではなく、完成したセクションから順次FDAに提出することが可能になります。3 これらの指定は、付与された時点では承認を構成するものではなく、最終的な製品承認までの期間短縮を保証するものでもありません。これらの迅速承認パスウェイの下での開発期間の短縮は、治験製品のライフサイクルを通じて規制当局と協議する機会が増えることで、製造の最適化や臨床試験におけるミスを回避できるという仮説に基づいたものです。
対照的に、優先審査指定は、生物学的製剤承認申請（BLA）の審査期間において、実質的な時間短縮を実現するものです。優先審査指定は、提出されたすべての製品承認申請に対してFDAが下す決定です。この指定は、承認されれば重篤または生命を脅かす疾患の治療、診断、または予防において、既存の治療法よりも安全性や有効性が大幅に改善されると見込まれる医薬品・生物学的製剤の申請を対象としています。FDAは、優先審査指定を受けたBLAについて、標準審査の10ヶ月に対し6ヶ月以内での審査完了を目標としており、製品開発の最終段階で4ヶ月の時間短縮を実現します。
前述の迅速承認パスウェイとは異なり、迅速承認（Accelerated Approval）は、安全性と有効性の実証において物流や実現可能性の面で大きな課題に直面している製品へのアクセスを早めることを目的とした市販承認制度です。迅速承認は主に、対象疾患の経過が長く、治験薬・生物学的製剤の臨床的有用性を測定するのに長期間を要する場合に適用されます。連邦食品・医薬品・化粧品（FD&C）法第506条(c)に基づき、FDAは、重篤または生命を脅かす疾患や状態を対象とし、臨床的有用性を予測する可能性が高いと判断された代替エンドポイント（サロゲートエンドポイント）に対して効果を示す医薬品・生物学的製剤（CGTを含む）に対し、迅速承認を付与する権限を有しています。その際、疾患の重症度、希少性、有病率、および代替治療法の有無が考慮されます。FDAは、医薬品・生物学的製剤の承認を、臨床試験で収集された安全性と有効性のデータに基づき、製品の既知および潜在的な利益がリスクを上回ると判断された状態と定義しています。FDAが通常承認または迅速承認を付与することは、製品の意図された使用目的において、安全性と有効性の証拠基準が十分に満たされていると当局が判断したことを示します。迅速承認の文脈において、FDAは、設定された代替エンドポイントには不確実性が伴うこと、そして最終的にそのエンドポイントへの治療効果と対象疾患に対する臨床的有用性との間に明確な相関関係が証明されるかどうかについては不確実性があることを認めています。したがって、実証された有効性に関する一定の不確実性を受け入れることは、重篤な疾患に対する重要な治療薬への患者アクセスを迅速化するための譲歩といえます。2020年7月以降、FDAの生物学的製剤評価研究センター（CBER）は、CGTに対して7件の迅速承認を付与しました（ELEVIDYSという製品は、異なる患者集団に対して2回承認されています。以下の表1を参照）。現在までに、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬であるELEVIDYS（Sarepta社製）のみが、特定の患者集団において迅速承認から通常承認へと移行しています。
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迅速承認は、HIV/AIDS流行による死亡者が急増し、効果的な治療法の開発と承認が急務となった1992年に、既存の審査慣行に代わる柔軟な選択肢として採用されました。それ以来、腫瘍学領域において新しい効果的な治療法を迅速に提供するために有効に活用されてきました。腫瘍学分野での迅速承認の成功は、臨床的有用性の証明が疑わしい他の適応症への適用によって影を落としています。迅速承認の条件である承認後の臨床試験が実施されなかったり、代替エンドポイントの結果に基づいた臨床的知見を確認できなかったりするケースがあるためです。こうした状況から、承認決定の信頼性が裏付けられない場合、迅速承認パスウェイの利用に対する監視の目が厳しくなっており、通常の医薬品承認よりも低い規制基準が容認されているとの批判も出ています。さらに、承認後の確認試験が十分な誠実さをもって遂行されておらず、臨床的有用性が確認できなかった医薬品の迅速承認取り消し手続きの開始に不当な遅延が生じているとの指摘もなされています。5,6
「物議を醸した」最近の迅速承認の例として、アルツハイマー病治療薬であるモノクローナル抗体生物学的製剤ADUHELM（迅速承認日：2021年6月7日）と、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬である遺伝子治療薬ELEVIDYS（迅速承認日：2023年6月22日）の2つが挙げられます。どちらのケースも、FDAの医薬品評価研究センター（CDER）および生物学的製剤評価研究センター（CBER）の幹部が、製品審査チームの勧告を覆し、反対意見を押し切って承認を決定しました。ADUHELMについては、他の治療モダリティの開発を優先するという社内のリソース再配分を理由に、メーカーが2024年1月に開発および販売の中止を発表しました。ELEVIDYSの最初の迅速承認は、必須の追跡確認臨床試験において主要な臨床エンドポイントを達成できなかったにもかかわらず、2024年6月に通常承認へと切り替えられました。
3. 迅速な製品アクセスのための代替パスウェイとしての条件付き使用承認の提言
迅速承認への依存に伴う疑わしい状況に対する懸念から、重篤または生命を脅かす疾患の治験薬への患者アクセスを迅速化するために、迅速承認に代わる新しいパスウェイの確立を求める声が、関心を持つ関係者の間で高まっています。
製品開発および標準的な製品承認への定型的なアプローチが希少疾患領域には適していないことを認識し、CBERの元所長であるピーター・マークス氏は、迅速承認のより積極的な活用を推進しました。これは「希少疾患治療薬を促進するための臨床試験支援（START）」と呼ばれるパイロットプログラムとして展開されました。7 STARTパイロットプログラムの下では、FDAの審査官は選定された企業とより緊密に連携し、より頻繁かつ即興的なコミュニケーションを可能にします。この協力体制の強化により、バイオテクノロジーのイノベーターは、これまで未充足の医療ニーズがある重篤かつ希少な疾患を対象とした細胞・遺伝子治療製品の開発を遅らせてきた障害を回避できると期待されています。
このメッセージは、FDAの元長官であるロバート・カリフ氏によっても繰り返されています。8 カリフ長官は公の場において、希少疾患や超希少疾患に対する現在の承認プロセス（迅速承認を含む）は、患者数が少なく、かつ非常に衰弱性の高いこれらの疾患に対して最適とは言えない可能性が高いとの見解を示しました。同長官は、こうした状況下での規制アプローチには創造的な発想が必要であると強調しています。
現FDA長官のマーティン（マーティ）・マカリ博士は、患者が新しい治療法に早期アクセスできるよう、新たな承認プロセスの確立を推進しています。9 マカリ長官は、希少疾患向け治療法に適用可能な「新規かつカスタマイズされた条件付き医薬品承認プロセス」の計画が進められていることを公表しました。この承認は「条件付き」で行われ、無作為化比較臨床試験の実施を必須とせず、代わりに「妥当なメカニズム」に基づくものとなりますが、この基準の詳細は未定義です。
連邦議会はFDAの製品承認アプローチの改善に関心を示しており、上院では以下の法案が提出されています。 連邦食品・医薬品・化粧品法を改正し、特定の医薬品および生物学的製剤に対し、特定の義務を伴う期間限定の条件付き承認プロセスを確立すること、およびその他の目的のための法案、通称「Promising Pathway Act 2.0（有望な経路法2.0）」。10 Promising Pathway Act 2.0は、希少かつ進行性で深刻な疾患を抱える患者向けの新規ヒト用医薬品に対し、条件付き承認プロセスを導入することで連邦食品・医薬品・化粧品法を改正することを目的としています。本法案に基づき、医薬品または生物学的製剤（細胞・遺伝子治療製品を含む）は、以下の疾患や状態の治療を目的とする場合、条件付き承認の検討対象となる可能性があります。(i) 急速に進行し、致死的であり、かつ満たされていない医療ニーズが高い場合、または (ii) 希少疾患や状態であり、寿命の著しい短縮、生活の質の低下、あるいはその他の重大な健康被害をもたらす場合。要件として、条件付き承認は以下の条件を満たした場合に付与されます。1) 第1相臨床試験の完了またはその他の適切な方法により安全性の証拠が確立されていること。2) (a) 進行中または完了した第2相臨床試験により、本法で規定された適応症に対する有効性の証拠が確立されていること、または (b) 主に成人には影響を及ぼさない致死的な小児希少疾患・状態を対象とする医薬品の場合、動物モデルを用いた試験により臨床的有効性の予備的証拠が示されていること。
Promising Pathway Act 2.0の規定に基づき、条件付き承認の基準を満たすと判断された医薬品は、ローリングサブミッション（逐次審査）の対象となります。本法に基づく条件付き承認の有効期間は2年間です。スポンサーは、その後最大3回まで、各2年間の更新を申請できます。条件付き承認のステータスは、初回付与から合計8年を超えて継続することはできません。条件付き承認期間中に通常の承認を取得した場合、条件付き承認は自動的に取り消されます。また、本法には償還に関する条件も規定されています。Promising Pathway Act 2.0の核心部分は、世界各国の規制当局が採用している迅速承認プロセスと整合していますが、承認に「条件付き」という接頭辞を付けることで、承認の根拠となるエビデンス基準に対する信頼がさらに損なわれるのではないかという懸念が全体的に存在します。
4. 革新的な治療法への患者アクセスを迅速化するための代替プロセスとしての条件付き使用許可（CUA）
現在の通常および迅速な製品承認プロセスは、安全性と有効性の証明に関して同一のエビデンス基準に依存しています。この期待にもかかわらず、迅速承認の利用拡大に対しては、通常の医薬品承認で求められる以上の低い規制基準が許容されているのではないかという批判が寄せられています。規制基準が低下しているという認識が、「条件付き」という接頭辞が付いた承認プロセスの採用によってさらに助長されると考えるのは不合理ではありません。なぜなら、そのような用語は有効性証明の基準がさらに低下することを暗示しかねないからです。臨床開発中の有望な新薬への患者アクセスを迅速化するためにFDAの製品承認の整合性をさらに低下させるのではなく、製品の安全性と有効性の判断基準を損なうことなく、早期アクセスという目的を達成できるような、製品承認に代わる実行可能な手段の開発を検討すべきです。
代替プロセスを構築する上で信頼できる学習モデルとなるのは、COVID-19公衆衛生上の緊急事態宣言期間中（2020年1月27日から2023年5月11日まで）にFDAが行った緊急使用許可（EUA）の活用です。11 EUAの権限により、FDAは公衆衛生上の緊急事態において必要とされる医療対策の利用を促進することで、化学的、生物学的、放射線学的、および核（CBRN）の脅威（感染症を含む）に対する米国の公衆衛生上の保護を強化することができます。保健福祉長官が医療製品の緊急使用が適切であると宣言した場合、FDAは、CBRN脅威物質（感染症を含む）によって引き起こされる深刻または生命を脅かす疾患や状態を診断、治療、または予防するために、緊急事態の文脈において、未承認の医療製品や承認済み製品の未承認用途の使用を許可することができます。12 COVID-19パンデミックの間、ワクチン、回復期血漿、医薬品、非ワクチン生物学的製剤、および医療機器（血液浄化装置、持続的腎代替療法、血液透析装置、 in vitro 診断薬、個人用保護具、呼吸補助装置、人工呼吸器およびその付属品）を含む、数多くの未承認医療製品や承認済み製品の未承認用途に対してEUAが付与されました。特筆すべき点として、緊急使用許可は未承認製品の「承認」を構成するものではありません。一般的に、HHSのEUA宣言が終了すると、EUA宣言に基づいて発行されたすべてのEUAは終了日に効力を失います。ただし、HHS長官の裁量により、EUA宣言が終了した後もEUA製品の使用継続が認められる特定の例外的なケースを除きます。
COVID-19パンデミックにおけるEUA（緊急使用許可）の経験を教訓として、条件付き使用許可（CUA）という概念に基づく枠組みを構想することができます。これは、代替となる有効な治療法が存在しない重篤または生命を脅かす疾患や状態に対し、細胞・遺伝子治療（CGT）を含む治験薬や生物学的製剤の開発を支援することを目的としています。通常の承認や迅速承認が製品の商業流通を可能にするのに対し、CUAは治験薬申請（IND）に基づく臨床開発期間中に、患者が治験薬により広くアクセスできるようにすることを目的としています。
CUAの実施において不可欠なのは、IND申請に基づく治験薬の臨床開発を促進するため、政府プログラム（メディケアまたはメディケイド）や民間保険会社を通じた償還の機会を設けることです。費用は、上限を定めた強化型費用回収プログラムを通じて抑制されます。この仕組みにより、製品開発を中断させずに継続するために必要な収益が確保され、最終的な迅速承認や通常承認につながる可能性があります。ロバート・カリフ元FDA長官は公的コメントの中で、製品承認に向けた創造的なアプローチとして、小規模な患者集団を対象とした試験であっても、安全性と有効性の質の高い臨床エビデンスを収集するために必要な資金を継続的に確保できる規制経路の重要性を説いています。8 CUA経路の導入に伴う主要な特徴として、治験薬の適格基準、CUAを裏付けるために十分な臨床エビデンスの範囲、CUAの期間、そして製品開発の継続を支援するための非商業的な製品レベルの償還機会を明確にすることが挙げられます。
5. 条件付き使用許可（CUA）の提案枠組み
提案する新しいCUAアプローチの枠組みは、重篤な疾患に対する製品開発を促進する既存のFDA迅速プログラムの利点と、COVID-19パンデミック時に未承認製品を一般流通させるためのツールとして実施された緊急使用許可（EUA）の成功に基づいています。こうした規制上の先例と実体験を踏まえ、私はCUA迅速経路の枠組みに、以下の表2にまとめた要素を含めるべきであると考えます。
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6. 条件付き使用許可（CUA）の枠組みの実装
適切な治療選択肢が存在しない重篤または生命を脅かす疾患の治療を目的とした製品について、患者のアクセスを迅速化しつつ、臨床開発への継続的な支援を提供するための手段としてCUAを提供するには、法制化が必要です。この目的を達成するための道筋はいくつかあり、それぞれがFDAの優先事項を実現するために成功裏に活用されてきました。不可欠なのは、FDA、立法府、行政府、あるいはその三者が連携してCUAの採用に取り組むというコミットメントです。
CUAの経路を法制化する一つのアプローチは、連邦食品・医薬品・化粧品法（21 USC 356：重篤または生命を脅かす疾患や状態に対する医薬品の迅速承認）の改正によるものです。立法面では、議会での法案可決によりこれを達成できます。例えば、迅速承認経路の近代化は、2023年度統合歳出法の一部として、2022年食品医薬品オムニバス改革法（FDORA）に導入されました。15
もう一つの現実的なアプローチとして、「Promising Pathway Act 2.0」のような法案を上下両院に提出することが挙げられます。10 この法案は、条件付き承認プロセスの確立を提案するものです。同様の取り組みとして、重篤で生命を脅かす希少疾患の治療を目的とした治験薬・生物学的製剤に対し、条件付き使用許可（Conditional Use Authorization）の確立を提案する新たな法案を議会に提出することも考えられます。
さらに、2025年9月または10月に開始予定の、2028年度から2032年度に向けた「処方薬ユーザーフィー法（PDUFA VIII）」の再承認に関する交渉において、FDAが条件付き使用許可（CUA）の確立に向けた姿勢を示すことも可能です。FDA長官による最近の国家優先バウチャー発行に関する発表と同様に、1パイロットプログラムを立ち上げ、革新的な新薬への患者アクセスを迅速化する手段としてCUAの運用を開始することができます。このパイロットプログラムの発表と併せて、FDAは製品の臨床開発プログラムの一環としてCUAを導入する際の基本的な考え方を示すガイダンスを発行するでしょう。
7. 主なポイント
1992年にエイズ公衆衛生危機における新薬へのアクセス迅速化を目的として導入されて以来、重篤な疾患や症状に対する新薬や生物学的製剤の承認経路として「迅速承認（accelerated approval）」の利用が拡大してきましたが、その信頼性に対する懸念も高まっています。特に、迅速承認経路による承認は、安全性と有効性の立証に関するFDAの規制審査基準が緩和された結果であるとの指摘がなされています。FDAの元幹部らは、迅速承認は特に希少疾患の文脈において、CGT（細胞・遺伝子治療）製品を患者に届けるための最適なアプローチではない可能性があり、より早期の患者アクセスを促進する代替経路の開発が推奨されると示唆しています。
医療ニーズが満たされていない重篤な疾患や症状の治療を目的とした有望な治療薬への患者アクセスを、製品開発ライフサイクルのより早い段階で実現する一つの機会として、COVID-19パンデミック時に活用された「緊急使用許可（EUA）」の成功例を活かすことが挙げられます。EUAをモデルとして、重篤で生命を脅かす希少疾患の治療を目的とし、既存の治療法と比較して有効性や安全性の実質的な改善を示す予備的な臨床データが得られている医薬品・生物学的製剤に対し、期間限定の「条件付き使用許可（CUA）」という選択肢を設けることができます。重要な点として、CUAは法定の安全性および有効性の要件を満たした「承認」と同等のものではありません。しかし、CUAは治験薬申請に基づき臨床評価中の製品へのアクセスをより広く迅速化し、同時に継続的な製品開発を奨励・支援する役割を果たします。
本稿で概説するCUAの主な特徴は以下の通りです。
まとめ
FDAが規制慣行や手続きの近代化に取り組む中、同庁は重篤で生命を脅かす疾患や症状に対する革新的な新薬への早期アクセスを求める患者や医療従事者からの要求に直面し続けています。当初はこの目的のために開発された迅速承認制度が、製品アクセスの迅速化を目指すFDAの規制慣行の最前線にありました。しかし、迅速承認の有用性には限界があることが明らかになり、この迅速開発経路の改善を求める声が高まっています。これまでの修正は、大部分が表面的なものにとどまっています。この現状は、既存の製品承認経路を修正するだけで、責任ある形で迅速な製品アクセスを実現できるのかという疑問を投げかけています。FDAの規制ツールボックスには、ユニークな方法で採用されれば、製品承認の法定要件では得られない柔軟性を提供できる別の選択肢が存在します。それは、未承認製品、あるいは未承認の方法で使用される製品に対して使用許可を与えることです。現在は公衆衛生上の緊急事態に限定されていますが、この許可された使用範囲を重篤で生命を脅かす疾患の治療薬・生物学的製剤の開発にまで拡大することは、製品アクセスを迅速化するための実行可能なメカニズムとなります。適切な予備的な安全性および有効性データに基づき、ライセンス取得前の臨床開発段階で条件付き使用許可（CUA）を付与することは、より早期の製品アクセスを提供するという難題に対処するための現実的な代替案です。この時間制限付きのアプローチは、治験薬開発プログラムの不可欠な機能となり、最終的な承認につながる可能性のある有望な製品の臨床試験を維持するために必要な資金を生み出すための、費用回収の拡大を可能にするでしょう。
参考文献：
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