2021年の後半を見据えるアンソニー・デイヴィス

JPMorgan開催前夜に寄せて #JPMorgan細胞・遺伝子治療の分野における今年の予測トップ10を、順不同でご紹介します。ノストラダムスの予言のようなものではなく、皆さんの思考を刺激するきっかけになれば幸いです。

#1 細胞・遺伝子治療（CTx/GTx）のツールおよび技術分野における投資と買収の軍拡競争は続き、特にCMO（医薬品受託製造機関）の評価額は、誰もが困惑するほどの高騰を見せるでしょう。

#2 mRNA・ナノ粒子技術は、ワクチン分野で世界を変えた昨年に続き、本格的な遺伝子治療（GTx）技術として認知され、ウイルスベクター技術の真の競合相手として台頭するでしょう。

#3 規制当局は、特に力価試験（ポテンシーアッセイ）をはじめとするCMC（製造管理および品質管理）への監視を一層強めるでしょう。スポンサー企業からは「規制が厳しくなった」との悲鳴が上がるかもしれませんが、冷静に考えれば、これはCGTx分野が成熟し、本来あるべき厳格な基準に近づいているに過ぎません。

#4 高用量AAV（アデノ随伴ウイルス）の毒性に関する問題が解明されるでしょう。—しかし、それは高用量AAVにとって良いニュースにはならないはずです。カプシド工学が救世主となる可能性はありますが、それには低用量でも十分な有効性が示されることが不可欠です。

#5 間葉系幹細胞が「すべてを見通し、すべてを知り、抗炎症作用を持ち、病気を見極めて必要な治療を行うスマートな細胞である」という神話は、ついに終焉を迎えます。誰もがそうであってほしいと願っていますが、実際にはそのような機能は期待できません。

#6 同種（アロジェニック）CAR-T細胞療法やNK細胞療法などは、CMCにおける決定的な優位性（ドナーあたり安定した高用量の確保など）を証明できなければ、自家（オートロガス）療法との差別化が不十分であると見なされるリスクを抱えています。

#7 過去20年間で初めて、アデノウイルス（アデノ随伴ウイルスではありません）のスケールアップと一貫性が極めて重要になります。—しかも、それはウイルスワクチンに限った話ではありません。

#8 CGTxの臨床アセットは、良い意味でコモディティ化が進み、豊富で多様なパイプラインを持つ企業が収益化や効率化を図りやすくなるでしょう。

#9 スコット・ゴットリーブ博士がFDA長官に復帰するでしょう。紙吹雪が舞うパレードの中、新型コロナワクチンを接種したスタッフたちがひれ伏し、天使の合唱が響き渡る……（天使の合唱は冗談ですが、ここまで読んでくださったことに感謝します）。

そして#10（これは2022年に向けて）：1月第2週のサンフランシスコのホテル宿泊料金は、3桁ドル台まで下がるでしょう。ただ、その時にまだ #JPMorgan カンファレンスが開催されていて、私たちがその恩恵にあずかれることを願うばかりです。