DHCホワイトペーパー：空と完全を超えて：rAAV製品および不純物における不均一性の理解

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空と充填のその先へ：
rAAV製品および不純物における
不均一性の理解

Christina Fuentes PhD^1*, Jacob Staudhammer^2*,
J. Fraser Wright PhD³, Nicole Paulk PhD⁴, Scott Cross MS⁵

¹シニアコンサルタント、Dark Horse Consulting Group ²プリンシパル、Dark Horse Consulting Group ³スタンフォード大学医学部、小児科、血液・腫瘍・幹細胞移植・再生医療部門、根治医療センター（米国カリフォルニア州スタンフォード） ⁴AAV遺伝子治療担当助教授、カリフォルニア大学サンフランシスコ校（UCSF）、生化学・生物物理学科（米国カリフォルニア州サンフランシスコ） ⁵シニアプリンシパル、Dark Horse Consulting Group

*著者らは同等の貢献をした

要旨

現在、米国および海外において、組換えアデノ随伴ウイルス（rAAV）を用いた遺伝子治療薬が複数承認されており、今後も多くの承認が続く見込みである。新規かつ改良された分析技術の開発を含むこの分野の進歩により、これらの複雑な生物学的製剤に対する理解が深まっている。分野の成熟に伴い、一貫した品質、安全性、有効性を確保するため、rAAV製品の特性解析も進化させる必要がある。空カプシド、完全カプシド、部分カプシドの比率、およびrAAV製品に内在する不均一性は、注目を集めている領域の一つである。本稿では、rAAV製品に関連する不均一性および製品関連不純物に関するトピックと、これらの特性が製品の全体的な品質プロファイルにどのように寄与し得るかについて解説する。さらに、不均一性を特性解析するために利用可能な主要な分析技術を概説し、高度なrAAV特性解析に向けたスポンサーへの推奨事項を提示する。

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