Dark Horse社、高用量AAVのFTEカプシド比に関するガイダンス案をFDAに提出

5月15日付DHCプレスリリースをご覧いただいています。 FDA検討用ドラフトガイダンス案。文書本体はこちらから こちら。

[編集者注、2022年5月17日：ドラフトガイダンス案の提出はどなたでも可能です。DHCはFDAからの要請ではなく、自発的に公開プラットフォームを利用しました。詳細は最初のQ&Aをご覧ください。 こちら。本ガイダンスに関するご意見やご質問は、直接下記までお寄せください。 aavguidancedoc@darkhorseconsultinggroup.com]

カリフォルニア州ウォルナットクリーク—細胞・遺伝子治療を専門とする世界有数のコンサルティングファーム、Dark Horse Consulting Group（DHC）は本日、以下のドラフトガイダンス案を米国食品医薬品局（FDA）に提出しました。 製品製造時におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いたヒト遺伝子治療製品の空カプシド試験について 。提出は 同庁のオンライン提出プラットフォームを通じて行われました。

本プロジェクトは、 ドナルド・フィンク博士 （元FDA専門家、DHCマスタープラクティスエキスパート・規制担当）および クリスティーナ・フエンテス博士 （DHCコンサルタント）が主導しました。作業にあたっては、複数の遺伝子治療専門家と協力体制を築きました。 ニコール・K・ポーク博士（UCSF AAV遺伝子治療教授）

Dark HorseのCEOであるアンソニー・デイヴィスは、今回の機会について次のように述べています。「FDAがドラフトガイダンスの推奨案を検討する姿勢を示したことは、この分野の発展に必要な指針を前進させる上で、これまで十分に活用されてこなかった機会です。昨秋のAdComm（諮問委員会）における高用量AAV毒性に関する 我々の共同回答 について議論する中で、我々は 我々の専門知識がこの議論を前進させるために極めて重要である と認識しました。」

提案されたドラフトガイダンスの全文は こちらからご覧いただけます。このガイダンスは、AAVベクターの空カプシド不純物に関する放出基準を確立するための推奨事項として、ベンチマークとなる目標を提示することを目的としています。もしFDAがこの推奨案に基づいたガイダンスを策定すれば、有効性を最大化しつつ副作用を最小限に抑える、合理的かつ達成可能な不純物制限が実現するでしょう。また、DHCのガイダンスでは、ベンチマーク目標を達成できない場合でも、データに基づいた実証によって患者の安全性が許容範囲内であることを証明する選択肢が維持されている点も重要です。

フィンク博士は次のように述べています。「私たちは何百もの細胞・遺伝子治療（C&GT）クライアントと協力してきたため、Dark Horseのコンサルティングチームは開発プロセスを独自の視点から捉えることができます。これにより、適切なガイドラインを提供するためにどのような指針が必要かを把握できるのです。」

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Dark Horse Consulting Groupについて
Dark Horse Consultingは、カリフォルニアとロンドンに拠点を置くグローバル企業であり、細胞・遺伝子治療製品の開発を専門としています。DHCの知見は、製造支援、プロセス開発および同等性評価、分析法開発、定量的モデリング、品質システム、デバイス開発、規制対応、プロジェクトおよびプログラム管理、市場調査、資金調達およびデューデリジェンスなど多岐にわたります。Dark Horseは、細胞・遺伝子治療の開発者が直面する課題を比類のないレベルで理解しており、この業界や他の業界のベストプラクティスを適用することで、多様なクライアントのニーズに対応しています。