分析開発：候補効力試験の評価

The Ask

効力試験は、有効性に関連する in vitro および in vivo の活性を反映させる必要があります。クライアントは、臨床段階にある細胞治療製品の in vitro 効力試験の生物学的妥当性を実証するための非臨床試験の設計と実施について、DHCに支援を依頼しました。この事例は、分析開発と前臨床／非臨床開発というサービス領域が業界で共通して重複していることを示しています。

The Impact

この取り組みの成果は、臨床段階にある細胞治療製品の主要候補の効力試験における生理学的妥当性を検証するために必要な戦略の特定でした。

DHC’S Approach

本プロジェクトの目的は、クライアントの in vivo 効力試験の妥当性を裏付ける in vitro 効力試験の概念実証（PoC）データを取得し、クライアントの医薬品のロット間の一貫性を評価するために使用できる試験の許容基準を設定することでした。
非臨床モデリングおよび in vivo メカニズム研究におけるDark Horseの豊富な経験は、クライアントの in vitro 効力試験の生理学的妥当性を確立するための実行可能な戦略を特定する上で、必要なノウハウを提供しました。
最初のステップは、既存の非臨床データを評価し、細胞治療製品の候補における活性と、 in vitro 効力試験および製品の in vivo 治療活性との間の因果関係を実証するための潜在的な戦略を特定することでした。
最適な戦略が選択された後、DHCはクライアントに対し、概念実証のための詳細な設計を提供しました。 in vivo 非臨床試験には、主要な評価項目およびサンプリング計画が含まれており、これによりプログラムは単なる相関関係を超え、製品の仮説上の治療メカニズムの因果的役割を実証することが可能となりました。