DHCのブラックフォードとマンリーによる「成功への甘美な細胞」

"成功への甘美な細胞：治療薬開発における多能性細胞株の調達と製造に関する重要な検討事項" が本日、『Cell & Gene Therapy Insights』2024年第10巻第4号、525–547ページ（DOI: 10.18609/cgti.2024.065）に掲載されました。著者はDHCコンサルタントのサミュエル・ブラックフォード博士と、DHCシニアプリンシパル兼非臨床部門責任者のネイト・マンリー博士です。

「細胞の調達と細胞株の製造は、多能性幹細胞（PSC）を用いた治療薬開発における2つの喫緊の課題です。FDA、EMA、および世界各国の規制当局が公表するガイドラインは、細胞治療に適切に対応するために現在も進化の途上にあり、各管轄区域間での完全な調和には至っていません。同時に業界では、製造パフォーマンスの向上と製品全体の安全性向上を目指し、PSCベースの治療薬の製造および特性解析のための改良された手法の開発が続けられています。本稿では、主要かつ急速に成長している細胞治療の管轄区域における、ドナーの適格性、同意、検査など、PSC調達に関する現在の規制要件を概説します。第2部では、リプログラミング手法、遺伝子改変の導入、細胞バンクの製造など、PSC株の樹立とバンキングにおける重要な検討事項について解説します。最後に、ゲノム編集や力価保証に関する考慮事項、下流工程における医薬品試験の要件を低減するための戦略、既存のバンク済み細胞株におけるBSE/vCJDの理論的リスクを克服するための潜在的なアプローチなど、PSC株の試験戦略について議論します。また、規制当局との対話や非臨床試験といった重要な製品開発活動と、細胞株製造をいかに最適に連携させるかについての考察も提示します。」

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