製造コストは細胞・遺伝子治療における「最大の脅威」

ダン・スタントン著

史上初めて、私たちは支払う能力以上の効果を持つ医薬品を作れるようになった、と語るのは ダーク・ホース・コンサルティング。

今週マイアミで開催されたPhacilitateカンファレンスの全体会議において、細胞・遺伝子治療専門企業である ダーク・ホース・コンサルティングの創設者、アンソニー・デイヴィス氏は、再生医療分野における最新の進展について説明しました。

2017年にキムリア（チサゲンレクルユーセル）、イエスカルタ（アキシカブタゲン シロルユーセル）、ラクスターナ（ボレチゲン ネパルボベク）が承認されたことで、「この分野は、私たちが長年待ち望んでいた飛躍の年をようやく迎えた」と、フロリダ州マイアミの参加者に向けて語りました。そして2018年には、これらの製品が実際に患者の治療に使用され、ノバルティス、ギリアド、スパーク・セラピューティクスに収益をもたらし始めました。

今週、フロリダ州マイアミでPhacilitateカンファレンスが開催されました。
「患者は治療を受け、バイオテクノロジー企業や製薬会社は治療に対する対価を得ています。これこそが医薬品開発における生命のサイクルです。キムリア、イエスカルタ、ラクスターナ以前にも承認された細胞・遺伝子治療薬があったことは周知の事実ですが、これら3つの承認がこの分野の発展における画期的なマイルストーンであったこともまた事実です。」

しかしデイヴィス氏は、これらの新しい根治的治療法にかかる莫大なコストのバランスを、業界と政府がまだ取れていないと警告しました。

「医学の歴史上初めて、私たちは支払う能力以上の効果を持つ医薬品を作れる段階に達しました。

「これは必ずしも先進国だけの問題ではありません。もしその計算に異論があるなら、発展途上国や低開発国の状況を考えてみてください。何が問題かといえば、私たちが作れる医薬品は非常に効果的であり、その数も増え続けているため、世界のGDPを考慮すると、もはや支払うことができないという点です。」

同氏は、この問題の原因は「強欲や製薬会社の利益率」ではなく、開発コストに加え、売上原価（COGS）、つまり製造コストの高さにあると指摘しました。

「私は、この分野が売上原価の危機に無自覚なまま突き進む危険性があると考えています。それは、この分野の前進を阻む最大の脅威になり得ると確信しています。」

ノバルティス、アベクシス、そして患者1人あたり500万ドル
ノバルティスがキムリアを発売した際、同社は47万5000ドルという価格設定で批判を浴びました。イエスカルタの公定価格は37万3000ドルとやや低いものの、今後商業化される細胞・遺伝子治療薬は、その10倍の価格になる可能性があります。

ノバルティスが昨年5月に87億ドルで買収したアベクシスは、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬として、以前はAVXS-101として知られていたゾルゲンスマ（オナセムノゲン アベパルボベク）を主力候補として開発しています。アベクシスの社長であるデイブ・レノン氏は昨年11月、ゾルゲンスマが市場に出た場合、患者1人あたり400万ドルから500万ドルの価格帯になる可能性があると述べました。

レノン氏はPhacilitateの全体会議でデイヴィス氏から質問を受けた際、この立場を改めて強調しました。アベクシスとして価格戦略はまだ決定していないと断りつつも、これほど高額な価格設定であっても費用対効果は十分にあると主張しました。

「私たちは今、これまでとは全く異なる働きをする治療法を手にしています。それらを正しく認識し、適切な価値を見出す必要があると考えています」と彼は述べました。同社はゾルゲンスマの費用対効果分析を実施し、第三者機関による検証も受けており、この製品には「その金額に見合う価値がある」と続けました。

「実際、医療システムは常にこれだけの費用を疾患の治療に費やしています」と彼は述べ、がんや慢性疾患の患者の治療とケアにかかる高額かつ長期的なコストについて説明しました。

「この資金は、すでにシステム内で使われているものです。単にそれを一つの枠組みにまとめることで、こうした症例のケアにどれだけのコストがかかっているのかが非常に明確になるのです」

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