クローズドシステムの実現：細胞・遺伝子治療のコスト削減に向けて

ダン・スタントン著

細胞・遺伝子治療の製造における現在の高コストを削減するには、完全にクローズド化され自動化されたプラットフォームが不可欠であると、業界の専門家は指摘しています。

細胞・遺伝子治療（CGT）は過去2年間で大きな進歩を遂げ、キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法である「キムリア」と「イエスカルタ」、そして新規遺伝子治療薬「ラクスターナ」の商用化を実現しました。

しかし、これらの治療法が有効性を証明した今、先週フロリダ州マイアミで開催されたPhacilitateカンファレンスでは、いかにしてこれらの製品を適正な価格で提供するかが主要な議論の的となりました。製造コストを大幅に削減する必要があるという点では、業界全体で意見が一致しています。

アンソニー・デイヴィス氏は、売上原価（COGS）に関する公開データを調査した結果、同氏が所属する ダーク・ホース・コンサルティング では、自家移植、同種移植、あるいは純粋な遺伝子治療のいずれであっても、製造コストが業界の成長を阻害しているという結論に至ったと述べました。

「売上原価の状況は芳しくありません。これが価格設定の大きな要因となっており、企業が承認済み製品に対して不当な利益を上乗せしているとは考えていません。しかし、価格を下げるためには、売上原価に対して抜本的な対策を講じる必要があると感じています。」

ノバルティスの「キムリア」（チサゲンレクルユーセル）は47万5,000ドルで発売されました。
ギリアドの「イエスカルタ」（アキシカブタゲン シロルユーセル）は37万3,000ドルで発売されました。
次世代の細胞・遺伝子治療薬は、その10倍の価格になる可能性があります。AveXis社の「ゾルゲンスマ」（オナセムノゲン アベパルボベク）は、商用化された場合、患者1人あたり400万ドルから500万ドルの価格になると推定されています。
専門家パネルもこれに同意しました。ミルテニー・バイオテクのシニアプロダクトマネージャーであるニコラス・ダンゼンベッヒャー氏は、製造コストの一部は「最適化と巧みな計画」によって削減できると示唆しつつも、メーカーが注力すべき鍵はクローズドシステムと自動化システムであると述べました。

「現時点では完全にクローズドなシステムは存在しません」と同氏は述べましたが、「ベンダーの視点から見れば、プロセスを可能な限りクローズドに近づけるほど、売上原価は低くなります」と付け加えました。

製品開発サービス企業インベテックで細胞治療担当VPを務めるデビッド・ニーン氏もこれに同意し、クローズドシステムは「堅牢性に大きな影響を与え、ひいては売上原価にも影響を及ぼしますが、その大部分は使用する機器の稼働率をいかに高く維持できるかにかかっています」と補足しました。

標準化とプラットフォームの欠如
初期段階の遺伝子治療企業アブロバイオのCSOであり、再生医療アライアンス（ARM）の創設メンバーでもあるクリス・メイソン氏は、「クローズド化と自動化こそが未来である」と認めつつも、標準化されたプラットフォームの欠如が業界の足かせになっていると警告しました。

「クローズドシステムでの製造を標準化しなければ、業界の成長や潜在能力の完全な発揮は望めません」と同氏は述べました。しかし、標準化を実現するには、より多くの技術的な選択肢が必要となります。

「現時点ではクローズドシステムが不足しており、4〜5つ挙げるのさえ困難です。（この分野は）非常に小規模であり、次世代の技術を生み出すためには、クローズドシステム分野での技術革新が爆発的に進む必要があります。」

クローズド化・自動化システムの導入と製造コスト削減にはまだ多くの課題がありますが、パネルメンバーは、モノクローナル抗体製造の黎明期には医薬品原薬1グラムの製造に3万ドル以上かかっていたという事実に救いを見出しています。今日、そのコストはわずか数ドルにまで低下しています。

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