2017年：細胞・遺伝子治療の夜明け

2017年12月21日にBioPharma Reporterで公開（記事へのリンクは現在無効。ここでは要約を掲載）。

2017年は、細胞・遺伝子治療の分野において極めて重要な転換点となりました。画期的な製品承認と規制面での大きな進歩により、実験段階の医療から臨床現場の現実へと大きく飛躍した年でした。

高まる規制の機運

アムステルダムで開催された細胞治療製造・遺伝子治療会議において、Dark Horse Consultingの会長であるアンソニー・デイヴィス氏が指摘したように、2017年は停滞とは無縁の、規制改革が大きく進んだ注目すべき年でした。その幕開けは、FDAによる「再生医療先端治療（Regenerative Advanced Therapy）」指定に向けた重要なガイダンスの策定でした。この指定は、その目的をより明確に示すため、後に「再生医療先端治療（RMAT）」へと名称が変更されました。

「細胞・遺伝子治療に極めて高い関心」を示したスコット・ゴットリーブFDA長官のリーダーシップのもと、規制の機運は年間を通じて加速しました。ゴットリーブ長官は、再生医療に関する包括的な業界ガイドラインを発表する中で、細胞・遺伝子治療は「もはやSFの世界の話ではない」と明言しました。

歴史的な製品承認

この年の決定的な瞬間は、先端治療の可能性を証明した以下の3つの画期的な承認によってもたらされました。

CAR-T細胞療法の躍進

• 2017年9月：ノバルティス社の「キムリア（チサゲンレクルユーセル）」が、急性リンパ性白血病（ALL）治療薬としてFDAの承認を取得。
• 2017年10月：カイト・ファーマ社の「イエスカルタ（アキシカブタゲン シロルユーセル）」が、再発または難治性の大型B細胞リンパ腫治療薬として承認を取得。

遺伝子治療の金字塔

• 2017年12月：スパーク・セラピューティクス社の「ラクスターナ（ボレチゲン ネパルボベク）」が、遺伝性視力喪失に対する初の遺伝子治療薬として承認を取得。

安全性の課題を乗り越えて

これらの承認は、これまでこの分野につきまとっていた安全性の懸念を考慮すると、より一層大きな意義を持ちます。2016年のジュノ・セラピューティクス社のJCAR015や、2017年のセレクティス社のUCART123における臨床試験中断といった過去の挫折は、これほど複雑な治療法が臨床現場で成功し得るのかという疑問を投げかけていました。

NDA Group ABのポーラ・サルミカンガス氏が指摘したように、これらの承認の成功は、こうした懸念を払拭するものでした。適切な開発と規制当局の監視があれば、先端治療は期待通りの成果をもたらし得ることを証明したのです。

今後の展望

2017年に確立された規制の枠組みと、これら先駆的な製品の承認は、細胞・遺伝子治療が今後も成長を続けるための強固な基盤となりました。この年は、適切な規制ガイダンスと厳格な開発プロセスがあれば、革新的な治療法が研究室の概念から、これまで治療不可能だった患者さんの人生を変える治療へと進化できることを示したのです。

本要約は、BioPharma ReporterのDan Stantonによるレポートに基づいています。Dark Horse Consultingは、先端治療薬を開発する企業に対し、引き続き規制に関する専門知識と戦略的ガイダンスを提供しています。