COGSの危機：細胞治療業界はCMCの再考が必要であると専門家が指摘

ガレス・マクドナルド著

細胞治療業界は売上原価（COGS）の危機に直面しており、「製品そのものがプロセスである」という考え方から脱却する必要があると、Dark Horse ConsultingのCEOであるアンソニー・デイヴィス氏は指摘します。

細胞・遺伝子治療は近年大きな注目を集めています。その理由の一つは、 Yescarta、 Kymriah 、そして Zolgensma といった薬剤が、一度の投与で完治を目指す治療法として承認されたことにあります。

しかし、米国における1バイアルあたりの価格はそれぞれ 37万3,000ドル、47万5,000ドル 、そして 210万ドル に達しており、その価格設定については必ずしも好意的とは言えない議論もなされています。

しかし、価格に関する議論だけがこの業界の課題ではありません。Dark Horse ConsultingのCEO、アンソニー・デイヴィス氏によれば、すべての細胞治療企業は、より優れた製造手法を導入することで恩恵を受けるはずだといいます。

「ここ数年、細胞・遺伝子治療は素晴らしい臨床データという追い風を受けてきました。その結果、医薬品開発期間が比較的短い複雑な製品に対して、商業的な製造販売承認が急ピッチで進められることになりました」

「実質的に第II相臨床試験の段階で、第II相レベルに満たないCMC（化学・製造・品質管理）の製品であっても承認される可能性が出てきています」と、デイヴィス氏はBioprocess Insiderに語りました。

こうした開発不足がコストに与える影響は甚大であると、デイヴィス氏は指摘します。

「未成熟な製造プロセスは、手作業や個別対応が必要な性質、さらには出発原料、原材料、単位操作の複雑さとコストが相まって、法外な売上原価（COGS）を招く可能性があります」

「その結果、『費用対効果は高いが、支払うには高額すぎる』という状況に陥ります」と彼は述べ、さらに「Dark Horseの経験を活かせば、クライアントはこのCOGSの危機を打開する道筋を見出せるはずです」と付け加えました。

より優れた分析を、魔法に頼らずに

デイビス氏によれば、製造プロセスを改善するための鍵は、より優れたデータとQbD（品質設計）に基づくアプローチにあるといいます。

「分析手法を深化させ、改善する必要があります。プロセスの中間体と最終製品の両方について、深く、正確かつ精密な理解がなければ、プロセスの開発やスケールアップは不可能です」

「古典的なQbD（品質設計）の原則、特に実験計画法（DOE）によって開発されたプロセスを、この分野に浸透させる必要があります。そして、これらのプロセスに魔法など必要ないということを、皆が確信しなければなりません」

プロセスは製品ではない？

細胞治療の開発において、「プロセスこそが製品である」という考え方が広く信じられています。言い換えれば、製品の特性はプロセスに依存するという考えです。

低分子医薬品の分野では、製造プロセスは微調整され、最適化されます。対照的に、細胞治療の分野、そしてある程度はバイオ医薬品業界全体においても、一度確立されたプロセスに変更が加えられることはほとんどありません。

このアプローチは一貫性を確保する助けにはなりますが、最適化が欠如しているため、ほとんどの製造プロセスは必要以上にコストがかかっています。

しかし、業界がより優れた分析技術を利用できれば、生産は最適化できるとデイビス氏は言います。

「私たちは、この分野の従来の通説に反して、プロセスが十分に分析され、開発されてさえいれば、プロセスが製品である必要はないと強く信じています」

「これが細胞・遺伝子治療分野の標準的な運用方法となれば、製造は費用対効果が高く、日常的なものになるでしょう」

求められる専門知識

細胞治療の専門知識に対する需要の急増に注目しているのは、Dark Horse社だけではありません。 7月 、同コンサルティング会社はプライベート・エクイティ・ファームであるArcline Investment Managementから投資を受けました。

デイビス氏は投資規模の詳細については明言を避けましたが、この資金調達により「こうした人材にとって機会が溢れる市場において、実務経験を持つ世界クラスの人材を惹きつけ、維持し続ける能力を確実にできる」と語りました。

「また、ロンドンオフィスの拡大ペースを加速させており、環太平洋地域、おそらく日本や韓国、あるいはトロントへのオフィス開設も真剣に検討しています。機会があれば、私たちの事業領域やその周辺における他のコンサルティング会社の買収も常に視野に入れています」

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