Cell & Gene Therapy Insightsの「Coming of age: an overview of the growing toolbox for gene editing and its use in CGT applications(成熟期を迎えるゲノム編集:CGT応用におけるツールボックスの拡大と活用)」をご覧ください。
著者:Christina Fuentes、Jacob Staudhammer、Madison Pope、Scott Cross
「ゲノム編集は、細胞・遺伝子治療の対象となる疾患の数と種類を拡大する可能性を秘めています。近年、開発者が利用できるゲノム編集ツール、技術、送達方法、分析手法は飛躍的に進歩しました。本レビューでは、利用可能なゲノム編集ツール、その有用性と安全性プロファイル、さらにこれらの先端技術を活用する際の製造および規制戦略上の重要な検討事項について解説します。」
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