細胞・遺伝子治療：FDAは2025年までに年間10〜20件の承認を見込む

ダン・スタントン著

米国食品医薬品局（FDA）は、2020年以降、再生医療関連の治験薬申請（IND）が年間200件を超えると予測しており、これらの製品を審査するために50名の増員を行う予定です。

米国食品医薬品局（FDA）のスコット・ゴットリーブ長官と生物製剤評価研究センター（CBER）のピーター・マークス所長は昨日発表した声明の中で、細胞・遺伝子治療に関する治験薬申請（IND）の数が「大幅に増加している」と述べました。

同局はこれまでに800件以上の再生医療に関するINDを受理しており、来年以降は業界から年間200件以上の申請が提出されると予測しています。

「現在のパイプラインとこれらの製品の臨床試験の成功率に基づき、2025年までにFDAは年間10〜20件の細胞・遺伝子治療製品を承認するようになると予測しています。」

これに伴い、同局は業界を支援し、製品の市場投入を迅速化するため、新たな政策ガイダンスの策定を含む一連の施策を導入する計画です。

FDAの既存の迅速承認プログラム（再生医療先端治療（RMAT）指定など）の活用をスポンサー企業と連携して進めるほか、活発な製品開発が行われている各分野に関連する臨床ガイダンス文書の作成も計画しています。

また、申請件数の増加に対応するため、同局は「これらの製品の臨床試験、開発、審査を担当するグループに、約50名の臨床審査官を増員する」としています。

FDAは、こうした取り組みがこれらの新技術の開発とヒトの健康への応用における転換点を反映していると述べており、1990年代後半の抗体医薬開発の転換期が現在のモノクローナル抗体の普及につながったことになぞらえています。

7月のガイダンス
今回のFDAからの最新情報は、昨年7月に発行された、特定の疾患領域を対象とした遺伝子治療および遺伝子治療の製造に関する一連のガイダンス案を受けたものです。

来週フロリダ州マイアミで開催されるPhacilitateカンファレンスに先立ち公開された動画の中で、 Dark Horse Consultingの創設者兼CEOであるアンソニー・デイヴィス氏は、これらの規制文書に対する見解を述べました。

「細胞・遺伝子治療の分野は、過去数十年間よりもここ数年で急速な進歩を遂げました」と彼は語りました。「FDAもこれらのガイダンスの中でその点を認めていますが、実際のコンテンツにはまだ反映されていないと感じています。」

「私たちはより具体的なガイダンスを求めています。遺伝子改変を伴わない純粋な細胞治療、遺伝子改変細胞治療、そして細胞そのものではなく製造プラットフォームとして細胞を利用する純粋な遺伝子治療など、それぞれに特化したガイダンスが必要です。これら3つのカテゴリーにはそれぞれ独自のガイダンスが必要であり、近い将来、FDAがそのようなガイダンスを策定してくれることを強く期待しています。」

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