ブレント・モースとアマンダ・マックによる「遺伝子編集PSCを用いた治療法開発における検討事項」について

DHCプリンシパル ブレント・モース（修士） および アマンダ・マック（博士） が、論文 Considerations for development of gene-edited PSC-based therapies を『Cell & Gene Therapy Insights 2023』誌にて発表しました。

PSC（多能性幹細胞）は、幅広い治療用途に対応する細胞治療薬を、一貫した品質でスケーラブルに製造するための再生可能な出発材料となります。近年、堅牢な遺伝子編集技術が登場したことで、PSCから得られる医薬品の有効性と一貫性が向上し、その適用範囲と有用性が大幅に拡大する可能性が拓かれました。この新しいプラットフォームの可能性を最大限に引き出すには、目的とする標的製品、プロセス設計へのアプローチ、そして目的に適した分析管理戦略の策定について、慎重な検討と計画が不可欠です。
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