当社の プロジェクト＆プログラムマネジメント ホワイトペーパー・ミニシリーズ、今回は以下をお届けします：

元Dark Horse ケビン・ウィットルシー

CGT製品開発を成功に導くための効果的なプロジェクトマネジメントとプログラムマネジメントの重要性

効果的なプロジェクトマネジメントとプログラムマネジメントは、細胞・遺伝子治療製品開発の品質、期間、コストに大きなプラスの影響を与えます。「プログラムマネジメント」と「プロジェクトマネジメント」という用語は混同されがちですが、両者には重要な違いがあり、それぞれの役割を果たすには適切な専門知識が必要です。本記事では、これら二つの重要な機能領域の違いと、それらを活用して細胞・遺伝子治療製品開発にプラスの影響を与える方法について解説します。

プロジェクトマネジメントとプログラムマネジメントの違い
プロジェクトマネジメントとプログラムマネジメントの違いは何でしょうか。プロジェクトマネジメントとは、既存のプロジェクト計画における特定の側面の実行と運用を指します。これは通常、単一の機能領域内で行われます。例えば、一つ以上の製造キャンペーンの管理や、細胞・遺伝子治療製品のIND（治験薬申請）に向けた非臨床試験一式の管理などが挙げられます。規制関連の分野では、プロジェクトマネジメントは、IND、CTA、BLA、MAAといった複雑な規制当局への申請において、多くの貢献者や構成要素を監督し、執筆やレビューのサイクルが目標の申請日に向けて順調に進むよう管理します。
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対照的に、プログラムマネジメントは非常に学際的な役割であり、ハブ・アンド・スポークモデルの中心に位置し、さまざまな機能領域を活用・統合します。これはより広範な役割であり、ある機能領域での遅延や変更が他の領域や開発プログラム全体にどのような影響を与えるかを統合的に判断するために、各機能領域に対する深い理解が求められます。この役割には、製造、分析開発、非臨床試験・開発、規制関連の知識の一部またはすべてに関する強固な基盤が必要です。さらに、プログラムマネジメントの役割は戦略的な性質が強く、リソースのバランス調整、プログラム遂行上のリスク特定、そしてプログラムのタイムラインに最大の影響を及ぼす項目に対処するためのコンティンジェンシープラン（緊急時対応計画）の策定が求められます。
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プロジェクトマネジメントとプログラムマネジメントには重要な違いがありますが、どちらも細胞・遺伝子治療製品開発の成功に不可欠であるという共通点があります。
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CMCプロジェクトマネジメント
細胞・遺伝子治療製品の製造は非常に複雑なプロセスであり、効果的なプロジェクトマネジメントを必要とします。社内製造施設で行うか、外部委託するか（あるいはその両方か）にかかわらず、原材料の調達と試験、ベンダー保証、アップストリームおよびダウンストリームのプロセス、広範な分析試験と報告など、調整と順序立てが必要な業務が山積しています。これらは、リスクを最小限に抑え、遅延の可能性を緩和し、追加コストを抑制するために不可欠です。製造に関連する問題は、細胞・遺伝子治療プログラムにおいて臨床試験の中断やその他の規制上の問題を引き起こす最も一般的な原因であるため、ギャップや不備のリスクを抑えるために、これらの活動を適切かつ効果的に管理することが極めて重要です。製品を社内で製造しない場合、通常はCDMO（医薬品受託開発製造業者）に委託されます。CDMOは各製造キャンペーンに独自のプロジェクトマネージャーを配置することが多いですが、スポンサー企業が自社とCDMOネットワーク、分析CRO、その他の社内外のステークホルダーとの間で複雑な連携を必要とするケースも少なくありません。こうした関係ネットワークを管理する複雑さを考慮すると、窓口を一本化し、連携を管理し、タイムリーなコミュニケーションを確保し、成果物やマイルストーンを厳密に追跡し、プロジェクトのリスクに先回りして対処したり遅延を管理したりすることが重要です。製造上の課題はプロジェクト遅延の一般的な原因です。これらの活動とタイムラインの管理に専念するCMCプロジェクトマネージャーのような専門リソースは、このリスクを軽減する助けとなります。
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非臨床プロジェクトマネジメント
非臨床プロジェクトマネジメントは、特定の治療候補に関連するすべてのIND申請用試験および関連文書の調整を確実にします。これは通常、社内活動と外部委託活動の組み合わせであり、社内のプロジェクトチームと、一つ以上の外部CRO（医薬品開発受託機関）、学術施設、その他の外部ベンダーやコンサルタントとの間の広範な連携を必要とします。インビトロ（試験管内）の研究開発活動の一部は社内で行われるのが一般的ですが、インビボ（生体内）の動物試験、特にGLP毒性試験や安全性試験は、多くの場合CROで実施されます。動物試験であれ、特定の分析法の開発・実施であれ、CROでの活動はIND申請パッケージにとって極めて重要であり、試験が意図した通りに設計・実施され、タイムリーに報告されるよう、厳格な監督と監視が必要です。さらに、CROでの活動は、製造や試験活動と密接に調整し、非臨床試験をサポートするために必要な試験品が、CROと合意した期限（時には数ヶ月前）までに確実に提供されるようにする必要があります。また、非臨床活動とタイムラインは、INDやその他の規制当局への申請に向けて円滑かつ効率的に進むよう、規制プロジェクトマネジメントと統合される必要があります。
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規制プロジェクトマネジメント
細胞・遺伝子治療プログラムにおける規制関連活動の強力なプロジェクトマネジメントは、定義された規制戦略に沿った説得力のある申請資料を作成し、規制当局との効率的かつ効果的なやり取りを行うために不可欠です。例えば、IND/CTAやBLA/MAAの申請書は、管理情報やその他の情報に加え、CMC、非臨床、臨床の各セクションで構成されています。各セクションの情報は、社内やCDMO、CRO、その他の外部サービスプロバイダーによって生成された多数の試験報告書を含む、多様なステークホルダーによって作成されます。INDの各セクション（またはモジュール）には通常、多数の貢献者やサブチームが関与しており、資料は容易に数千ページに及びます。各セクションの初稿作成後、すべての関連ステークホルダーからの意見を取り入れ、別々に執筆された部分間での整合性を確保するために、複数回のレビューが行われるのが一般的です。これらすべての構成要素のステータスと準備状況を追跡することは、非常に大きな取り組みです。細胞・遺伝子治療製品はすべて独自のものであり、それぞれに特定の考慮事項や、過去の規制当局とのやり取りを通じて得られた製品固有の規制ガイダンスがあり、これらすべてに徹底的に対処しなければなりません。規制プロジェクトマネジメントはその重要な部分を担っており、臨床試験の中断やプロジェクトの遅延につながるような見落としを防ぐために、慎重な調整と追跡が求められます。

プログラムマネジメントの重要性
上記では、細胞・遺伝子治療において、極めて効果的なプロジェクトマネジメントが製品開発の成功に不可欠である例をいくつか挙げました。プログラムマネジメントには、これらの領域の一部またはすべてを統合し、異なる機能領域のプロジェクトが互いにどのような影響を及ぼすかを迅速に特定する能力が求められます。さらに、プログラムの主要なリスクを特定し、リスクを軽減するために必要に応じてリソースを先回りして投入する「先を見通す」戦略的な能力も不可欠です。例えば、プログラムマネージャーは、製造の遅延が非臨床開発プロジェクトや規制当局への申請計画に与える影響を迅速に評価し、遅延の影響を最小限に抑えるための緩和策を即座に講じることが最低限求められます。理想的なプログラムマネージャーは、製造の遅延をプログラムのタイムラインに対する主要なリスクとして事前に特定し、そのプログラムにおけるタイムラインとリソースの優先順位に基づき、遅延の可能性と影響を可能な限り最小化する効果的な緩和策を講じているはずです。効果的なプログラムマネジメントには、プロジェクトマネジメントに必要な細部への注意だけでなく、細胞・遺伝子治療プログラムに関わるすべての主要な機能領域とその相互作用に対する深い理解、そしてプログラムのビジネス背景に対する戦略的な洞察が求められます。これにより、個々のプログラムやスポンサーの状況において、どのリスク緩和策を講じるのが適切かを迅速に判断できるのです。規模、範囲、時期の異なる複数のプロジェクトが組み合わさることで、一つのプログラムが構成されます。

まとめ
プロジェクトマネジメントとプログラムマネジメントは、開発や製造に多大な時間とコストを要する、複雑かつ独自の細胞・遺伝子治療製品の開発において、どちらも極めて重要な機能的役割を担っています。プロジェクト計画とプログラム計画の両方を監視し、その遂行を確実に成功させるためには、熟練した専任スタッフの配置が不可欠です。これらの役割の一部またはすべてを社内で担う企業もありますが、Dark Horse Consultingでは、採用活動中の暫定的なサポートとして、あるいはクロスファンクショナルな製品開発チームの一員として長期的に、これらの重要な機能を提供することが可能です。